美国食品药品监督管理局（FDA） 为意大利公司Recordati和Novartis'Isturisa（osilodrostat）授予了不能进行垂体手术或已经进行过手术但仍患有这种疾病的库欣病患者的绿灯。库欣病是一种罕见的疾病，肾上腺会分泌过多的皮质醇激素。Recordati 于2019年6月从诺华获得了 该药物stylechina.com。

Isturisa是第一种批准的阻断11-β-羟化酶的酶，可阻止皮质醇的合成。该疾病是由垂体肿瘤引起的，该垂体肿瘤释放出过量的称为肾上腺皮质激素的激素。这会刺激肾上腺产生大量的皮质醇。

Recordati首席执行官Andrea Recordati说：“我们对FDA认可Isturisa是针对库欣氏病的一种有效且安全的治疗方法感到满意，” “我们向参加临床试验的患者及其家人和护理人员表示最深切的谢意。我们也感谢研究人员，临床医生和研究人员为将这种疗法带给需要的患者而付出的辛勤工作。Recordati Rare Diseases致力于确保每个需要这种疗法的人都能得到它。”

库欣病对女性的影响是男性的三倍，并且最常在30至50岁的成年人中被诊断出。它可能导致高血压，肥胖，2型糖尿病，腿和肺部血凝块，骨质流失和骨折，免疫系统减弱和抑郁。通常注意到患者的胳膊和腿较瘦，面部呈圆形红色，脖子上的脂肪增多，容易瘀伤，妊娠纹紫色，肌肉无力。

“ FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效治疗方法，而这种新疗法可以帮助库欣氏病患者，这是一种罕见的病状，皮质醇的过量生产使他们面临其他医疗问题的风险，”代理主任玛丽·泰恩·海（Mary Thanh Hai）说。 FDA药物评估和研究中心的药物评估办公室II。“通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物是库欣病成人的重要治疗选择。”

该批准建立在137位成年人（平均年龄为41岁的女性约75％）的LINC-3 III期临床试验的基础上。大多数要么进行了不能治愈该疾病的垂体手术，要么不参加该手术。在24周的单臂开放标签治疗期间，所有患者每天两次接受2毫克Isturisa的起始剂量，此剂量可每两周增加一次，每日两次，每次30 mg。在24周结束时，大约一半的患者皮质醇水平正常。当时，有71名不需要增加剂量并耐受药物至少12周的患者参加了为期8周，双盲，随机退出的试验，接受了Isturisa或安慰剂治疗。在此提款期结束时，

Isturisa被授予孤儿药称号。观察到的最常见的副作用是肾上腺皮质功能不全，头痛，呕吐，恶心，疲劳和因retention留而引起的肿胀。一些患者报告皮质醇水平低，QTc延长，心律不齐以及肾上腺激素前体和雄激素水平升高。

该药物在一月份被欧洲委员会批准用于库欣病。