科学家表示，他们首次在人体内使用了基因编辑工具CRISPR，这是努力利用DNA（生命的化学密码）治疗疾病的新领域。

周三宣布治疗的公司最近在波特兰俄勒冈健康与科学大学的Casey眼科研究所做了一个患者，是一种遗传性的失明。他们不会提供有关患者或手术时间的详细信息stylechina.com。

可能需要一个月的时间才能查看它是否能恢复视力。如果前几次尝试看似安全，医生计划对18名儿童和成人进行测试。

位于马萨诸塞州剑桥的Editas Medicine公司首席科学官Charles Albright说：“从字面上看，我们有可能招募盲人并使他们看见。” “我们认为它可以打开一套全新的药物来进入并改变您的DNA。”

另一家计划招募研究对象的波士顿马萨诸塞州眼与耳医院的眼科医生Jason Comander博士说，这标志着“一种医学的新纪元”，该技术使用了“使DNA编辑变得更加容易和更多”的技术。有效。”

医生于2017年首次尝试使用称为锌指的工具针对另一种遗传病进行体内基因编辑。许多科学家认为，CRISPR是在特定位置定位和切割DNA的简便工具，因此对这项新研究的兴趣很高。

这项研究的人患有莱伯先天性黑病，这是由一种基因突变引起的，该基因突变使人体无法产生将光转换成能够传递给大脑的信号的蛋白质，从而使人能够看到视力。他们通常天生就没有视力，甚至可能在几年内失去视力。

科学家无法通过标准基因疗法（提供替代基因）对其进行治疗，因为所需的基因太大，无法容纳用于将其导入细胞的残疾病毒。

因此，他们的目的是通过在突变的任一侧进行两次切割来编辑或删除突变。希望DNA的末端能够重新连接，并使基因按预期工作。

这是在全身麻醉下进行一个小时的手术而完成的。医生通过一根毛发宽度的管子，在视网膜下方滴入三滴含有基因编辑器的液体，这是眼后部的内衬，内含光敏细胞。

一位不参与第一个病例的研究负责人，马萨诸塞眼科大学的Eric Pierce博士说：“一旦编辑了细胞，该细胞将永久存在，并有望在患者的生命中持续存在。”因为这些细胞不会分裂。耳。

医生认为他们需要修复十分之一至三分之一的细胞才能恢复视力。奥尔布赖特说，在动物实验中，科学家能够用这种疗法纠正一半的细胞。

医生说，眼科手术本身几乎没有危险。感染和出血是相对罕见的并发症。

Pierce说，基因编辑的最大潜在风险之一是CRISPR可能会使其他基因发生意外变化，但两家公司已尽了最大的努力来将其最小化并确保治疗仅在预期的地方进行。他曾为Editas咨询并帮助测试了一种基因疗法Luxturna，该疗法被出售用于另一种遗传性失明。

一些独立专家对这项新研究持乐观态度。

“基因编辑方法确实令人兴奋。宾夕法尼亚大学研究员让·贝内特（Jean Bennett）博士说，我们需要能够解决这些大基因这类问题的技术。

一天之内，她接到家人的三个电话，要求他们解决遗传性失明的问题。

她说：“这是一种可怕的疾病。” “现在他们什么都没有。”

宾夕法尼亚大学的另一位基因编辑专家Kiran Musunuru博士说，根据对人体组织，小鼠和猴子的测试，这种治疗似乎很有效。

他说，基因编辑工具一直在眼睛中，不会传播到身体的其他部位，因此“如果出了问题，受到伤害的机会非常小。” “这为在体内进行基因编辑迈出了良好的第一步。”

尽管这项新研究是第一个使用CRISPR编辑人体内基因的研究，但另一家公司Sangamo Therapeutics一直在测试锌指基因编辑以治疗代谢性疾病。

其他科学家正在使用CRISPR编辑体内的细胞以尝试治疗癌症，镰状细胞和其他一些疾病。

所有这些研究都是在政府监管部门的批准下公开进行的，这与中国科学家在2018年引起国际蔑视的工作不同。何建奎在受孕时就使用CRISPR编辑了胚胎，试图使它们具有抗感染能力。艾滋病病毒。胚胎DNA的变化可以传递给后代，这与现在成人在治疗疾病中所做的工作不同。