Cytokinetics 向美国证券交易委员会提交报告称，美国食品和药物管理局 计划召开咨询委员会会议，审查其对 omecamtiv mecarbil 的新药申请 (NDA)。该药物是一种小分子心肌肌球蛋白激活剂，正在对射血分数降低的心力衰竭患者 (HFrEF) 进行评估。NDA 的目标行动日期是 11 月 30 日。

Omecamtiv mecarbil 旨在针对心脏的收缩机制，结合并募集额外的心肌肌球蛋白头，这些肌球蛋白头可以在收缩期（当心肌收缩并将血液从腔室泵入动脉时）与肌动蛋白相互作用。Cytokinetics 报告了 III 期 GALACTIC-HF 试验的积极结果，该药物在降低心血管（CV）死亡或心力衰竭事件的主要复合终点风险方面表现出统计学上的显着效果。这些事件包括住院和其他紧急治疗。

4 月 3 日，Cytokinetics公布了 omecamtiv mecarbil 在射血分数降低（HFrEF）心力衰竭患者中的 METEORIC-HF III 期试验的全部结果。接受药物治疗的患者 pVO2 从基线的平均变化为 -0.2 ml/kg/min，而安慰剂患者为 0.2 ml/kg/min。

该试验在接受标准护理的 HFrEF 患者治疗 20 周后通过心肺运动测试 (CPET) 评估了该药物与安慰剂相比的运动能力。共有 9 个国家的 276 名患者。在基线时，患者的平均左心室射血分数 (LVEF) 为 27%，平均峰值摄氧量 (pVO2) 为 14.7 ml/kg/min。治疗 20 周后，与安慰剂相比，接受药物治疗的患者的 pVO2 没有变化。

治疗组之间的不良事件相似，即使在运动高峰期也是如此。

GALACTIC-HF 研究还评估了每位患者的成本降低情况。在对纳入的 8,256 名患者中的 5,369 名患者进行的分析中，omecamtiv mecarbil 与首次心力衰竭事件、总心力衰竭事件和累积心力衰竭事件的风险显着降低相关。它还显着降低了资源强度，以住院患者的住院总天数衡量。数据由耶鲁大学医学院医学副教授、心血管内科副主任、医学博士 Nihar R. Desai提供，结果研究和评估中心估计，与心力衰竭事件相关的选定亚组内的潜在成本降低为 3,085 美元，每位患者降低 19%。在成本降低中，99% 来自避免因心力衰竭住院。

Cytokinetics 研发执行副总裁 Fady I. Malik 博士，医学博士，博士在 4 月 3 日表示，“METEORIC-HF 的结果继续强调提高心力衰竭患者运动能力的难度即使在改善这些患者的临床结果方面取得了长足的进步，射血分数也会降低。虽然 omecamtiv mecarbil 对 METEORIC-HF 的运动能力没有影响，但我们感到鼓舞的是，结果进一步加强了在 GALACTIC-HF 中观察到的 omecamtiv mecarbil 的整体安全性。”

他接着说，“来自 GALACTIC-HF 的新的和额外的数据继续详细说明我们的新型心脏肌球蛋白激活剂，包括它对医疗资源利用的影响以及它在医院和门诊环境中的使用。这些发现进一步加深了我们对 omecamtiv mecarbil 可能对有恶化心力衰竭风险的患者的潜在益处的理解，以及它可能对医疗保健系统潜在成本节约的影响。”