美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种新疗法，用于治疗胃肠道间质瘤患者的罕见突变。Blueprint Medicines Corporation获得了Ayvakit（avapritinib）的批准，该公司计划在一周内将其投放市场。

Ayvakit被批准用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该肿瘤具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变stylechina.com。Blueprint Medicines说，获得批准后，Ayvakit成为首个被批准用于治疗基因组明确的GIST患者群体的精密疗法。

Ayvakit是一种激酶抑制剂，这意味着它可以阻断一种称为激酶的酶，并有助于阻止癌细胞的生长。特别是，Blueprint Medicines药物是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。该公司表示，在临床测试中，Ayvakit已证明可抑制与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变，包括针对激活环突变的有效临床活性，该激活环突变与目前批准的疗法的耐药性相关。FDA根据第一阶段NAVIGATOR试验的功效结果批准了Ayvakit结果表明，PDGFRA外显子18突变GIST患者的治疗总体缓解率为84％。数据显示，其中有7％的患者完全缓解，有77％的患者部分缓解。在具有PDGFRA D842V突变的患者中，ORR为89％，其中8％的患者具有完全缓解，而82％的患者具有部分缓解。该公司补充说。  

GIST是一种罕见的由基因组驱动的胃肠道肉瘤。超过一半的GIST从胃开始。其他大多数都从小肠开始，但是GIST可以在胃肠道的任何地方开始。刚诊断为GIST的患者中，约6％有PDGFRA外显子18突变。蓝图指出，最常见的PDGFRA外显子18突变是D842V突变，它对所有其他批准的疗法均具有抵抗力。FDA在公告中说，PDGFRA中的激活突变与GIST的发生有关，大约有10％的GIST病例涉及该基因的突变。

Blueprint Medicines首席执行官Jeff Albers称，基于第一阶段数据的FDA批准对于公司和具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者来说是“令人激动的里程碑”。

“ Ayvakit是我们希望通过我们的研究平台启用的许多获批药物中的第一个。现在，当我们开始向患者及其医疗保健提供者提供Ayvakit时，我们旨在巩固我们在精密医学领域的领导地位，并通过将强大的研发能力与同样专注于商业的才华横溢的商业组织相结合，为我们更广泛的产品组合奠定基础满足患者需求，加快诊断测试并启用访问权限。”阿尔伯斯在一份声明中说。

在批准之前，Ayvakit已获得FDA的快速通道认证，孤儿药认证和突破性疗法认证。