在II期临床数据显示骨化性纤维增生症（FOP）患者新病灶的形成减少了近 90％之后， Regeneron正在就其罕见骨病的治疗获得潜在的监管批准。

Regeneron Pharmaceuticals宣布了LUMINA-I中期研究的结果，该研究正在评估FOP患者中的garetosmab（REGN2477），FOP是一种超罕见的遗传病，未经批准的治疗方法会导致异常的骨骼形成，导致骨骼畸形，逐渐丧失行动能力并过早死亡。经过28周的治疗，II期研究的数据显示，与安慰剂相比，garetosmab降低了新病变和现有病变的总病变活性（通过PET骨扫描测量的结果为25％）stylechina.com。该公司表示，与相同的扫描相比，与安慰剂相比，新病变的数量减少了近90％，从而推动了这一结果。此外，Regeneron说，患者报告的爆发减少了一半。研究人员报告的不良反应发作情况：加雷珠单抗为10％，安慰剂为42％，

这项研究的结果是，再生元表示，它计划与监管机构讨论监管规定，并计划在这种适应症中进行儿科试验。

Regeneron的总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos表示，与garetosmab的合作是始于1990年代的数十年FOP研究的高潮。

“这种疾病无情而具有破坏性，使许多患者坐轮椅或被锁在无法移动的位置，使用寿命大大缩短。我们相信garetosmab可能会带来重要的新希望，可能会改变FOP的进程，并期待与之紧密合作。美国食品药品管理局 和其他监管机构一起提供garetosmab，” Yancopoulos在一份声明中说。

FOP是一种极少见的疾病，其中的肌肉，腱和韧带逐渐被骨骼取代，这一过程称为异位骨化（HO）。Regeneron说，全球大约有800名已知患有FOP的患者以及许多其他未被诊断或误诊的患者。大多数患有FOP的人都是30岁的轮椅使用者，中位生存年龄约为56岁。死亡通常是由并发症引起的，例如肺炎，心力衰竭和HO引起的误吸以及胸部，颈部和下巴的活动能力丧失。

Garetosmab是一种单克隆抗体，可通过中和激活素A蛋白来减少异位骨病变的形成。Actavin A是HO发育的关键蛋白。在2017年，美国食品药品监督管理局授予garetosmab快速通道称号，用于预防FOP患者的HO。它也被授予孤儿药称号。

Regeneron研发部负责人Aris Economides表示，LUMINA-I试验的数据证明了激活素A是FOP患者形成新的异位骨病变所必需的假设。Economides表示，用garetosmab抑制激活素A可减少异常骨骼发育和耀斑的发生，这为“改良FOP的疾病疗法提供了真正的机会”。

该公司表示，该试验的详细结果将用作提交监管文件的基础。数据还将提交给以后的医学会议展示。

Regeneron不是唯一一家从事FOP治疗的公司。总部位于法国的Ipsen也正在开发一种名为palovarotene的治疗方法。但是，由于小儿患者的一些安全隐患，上个月，FDA 对帕洛罗汀进行了部分临床保留。