2020年1月9日，西班牙巴塞罗那的Mataró和比利时的沙勒罗瓦 – Minoryx Therapeutics 一家专注于开发孤儿中枢神经系统（CNS）疾病创新疗法的公司，今天宣布其领先的候选药物来瑞格列酮（MIN-102）已被美国食品和药物管理局（FDA）授予快速通道指定，用于治疗各种形式的X联肾上腺皮质营养不良症（X-ALD），包括肾上腺脊髓神经病（AMN）和儿童脑性ALD（cALD）。
Leriglitazone已完成关键性ADVANCE试验的入组，预计于2020年末获得顶线数据。ADVANCE是一项为期两年的双盲，安慰剂对照注册试验，用于成人X-ALD肾上腺髓质神经病（AMN）患者stylechina.com。此外，来瑞格列酮已完成弗雷德里希共济失调患者2期FRAMES试验的入组。
FDA的“快速通道”计划旨在促进药物开发，并加快对治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的审查。授予“快速通道指定”的药物可能有资格获得多项好处，包括与FDA进行更频繁的会议和沟通，如果满足相关标准，则有可能获得加速批准和优先审核。
Minoryx首席执行官Marc Martinell说：“授予快速通道称号突出了来瑞格列酮治疗X-ALD的独特潜力，X-ALD是一种威胁生命的孤儿和慢性神经退行性疾病，目前尚无有效的治疗方法。” “我们对在成人AMN患者中进行的关键性ADVANCE试验所取得的进展感到非常高兴。招募工作已提前完成，患者已开始过渡到开放标签扩展研究中。我们期待在今年年底之前报告主要业绩。”
Minoryx首席监管官MaríaPascual补充说：“此FDA名称之所以出现，是因为我们准备在2020年底报告ADVANCE试验的关键结果并在美国提交新药申请。我们正在与FDA紧密合作，为AMN患者提供首个潜在的疾病缓解和有效疗法。”
关于ADVANCE试验
ADVANCE试验 是一项为期两年，双盲，安慰剂对照的研究，旨在通过完成开放双盲患者的开放标签扩展研究来瑞格列酮的有效性和安全性。该临床试验的主要目的是评估利格列酮对男性患者肾上腺皮质激素神经病（AMN）进程的疗效，通过运动功能测试来确定。在这项研究中，共有116名患者在欧洲和美国的中心进行了随机分组。预计到2020年底将获得最高收入。
关于FRAMES试用版
FRAMES试用版 是一项为期一年的双盲，安慰剂对照研究，评估了来瑞格列酮对12-60岁弗里德里希共济失调患者的疗效和安全性。该试验的主要目的是监测通过最新水平的脊髓成像对疾病进展的影响。在这项研究中，共有39名患者在欧洲的各个中心被随机分配。预计到2020年底将获得最高收入。
关于来瑞格列酮
Leriglitazone（MIN-102）是一种新型的，脑渗透性，口服可生物利用的选择性PPARγ激动剂，它以中枢神经系统（CNS）功效所需的水平与靶标受体结合。它已在导致线粒体功能障碍，氧化应激，神经炎症，脱髓鞘和轴突变性的多种疾病调节途径的动物模型中证明了功效。Leriglitazone具有治疗多种中枢神经系统疾病的潜力，包括孤儿疾病，例如X-ALD和Friedreich's共济失调。已成功完成1期临床研究，确认来瑞格列酮耐受性良好，能够穿越血脑屏障并以与临床前研究相同的水平穿越中枢神经系统内的PPARγ。来瑞格列酮目前正在进行为期两年的双盲评估，在患有肾上腺脊髓神经病（AMN）的成年X-ALD患者中进行安慰剂对照，关键的2/3期研究，并在弗里德里希共济失调患者中进行了为期一年的双盲，安慰剂对照2期研究。两项研究的结果均有望在2020年底获得。来瑞格列酮已在欧盟和美国获得用于X-ALD和Friedreich's共济失调的孤儿药称号。
关于X-ALD
X-ALD是最普遍的过氧化物酶体疾病。它是由ABCD1基因突变引起的。据估计，全世界的新生儿发病率为1：17,000。尽管它主要影响男性，但杂合性女性也可能在以后的生活中患上该病。X-ALD的特征是非常长链脂肪酸（VLCFA）的积累，导致神经退行性疾病，其中受影响最严重的组织是脊髓，大脑和肾上腺皮质。与中枢神经系统相关的作用导致两种主要的表型：以进行性运动功能障碍为特征的肾上腺髓质神经病（AMN）和以严重的神经炎症导致死亡的特征为脑ALD（cALD）。目前市场上没有药物治疗。对于cALD患者，唯一可用的替代方法是造血干细胞移植（HSCT）。
关于Minoryx Therapeutics
Minoryx是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对尚未满足医疗需求的孤儿中枢神经系统疾病的新型疗法。该公司的主导项目来瑞格列酮（MIN-102）是一种新型的选择性PPARγ激动剂，目前正在X-ALD和Friedreich's Ataxia中进行评估。该公司由一群经验丰富的投资者支持，其中包括Ysios Capital，HealthEquity，
