位于马萨诸塞州沃尔瑟姆的Apellis Pharmaceuticals 宣布，其pegcetacoplan 在针对阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成人进行的III期PEGASUS研究中击败了Alexion Pharmaceuticals的Soliris。

PNH是一种罕见的，慢性的，威胁生命的疾病，与红细胞破坏引起的异常低的血红蛋白水平有关。PEGASUS的研究评估了80名PNH成人，并将培格他克普兰与Alexion的Soliris（依库丽单抗）进行了比较stylechina.com。筛选访问时要求患者服用稳定剂量的Soliris至少三个月，血红蛋白水平超过10.5 g / dL。在四周的时间里，除当前剂量的Soliris外，每周两次给患者服用1,080 mg的Pegcetacoplan。

然后，在16周的试验期内，患者被随机分配为每周两次接受1,080 mg的培格他普兰或其当前剂量的Soliris。所有完成了随机对照期的患者均参加了开放标签的pegcetacoplan治疗期，在此期间接受pegcetacoplan治疗，与之前的治疗无关。

主要终点指标是pegcetacoplan优于依库丽单抗，在第16周时，经调整的平均血红蛋白水平为3.8 g / dL，统计学上显着改善。pegcetacoplan还显示出关键的次要终点指标有希望，例如避免输血的自卑性和绝对网织红细胞计数。

Apellis首席医学官Federico Grossi说：“ Pegcetacoplan是第一个也是唯一一种在血红蛋白水平上显示优于依库丽单抗的研究性治疗方法。”

他继续说：“我们也很高兴看到接受pegcetacoplan治疗的患者中有85％无输血。在Apellis，我们专注于开发突破性疗法，这些结果表明，pegcetacoplan具有改变PNH患者生活的潜力。我们期待着在今年上半年与监管机构会面，讨论下一步。”

Apellis股价上涨 57.37％至47.50美元，而Alexion股价下跌4.4％至101.80美元。Alexion的Soliris和Ultomiris是目前唯一批准用于PNH的药物。在2019年第三季度，这些药物带来了10.8亿美元的收入。

Cowen的分析师Phil Nadeau认为，对Soliris或Ultomiris反应不佳的患者会迅速采用pegcetacoplan。他还预测，该药物将在2021年获批并在美国上市，到2025年该药物的PNH市场渗透率将达到28％。

还正在评估Pegcetacoplan在地理萎缩和补体相关的肾脏疾病中的作用。补体系统是免疫系统中的一个途径，是pegcetacoplan的靶标。

Baird的分析师Madhu Kumar上个月在给投资者的一份报告中说，针对Soliris进行的这项试验的积极结果可能会导致该药物被视为跨多种补体驱动性疾病的“产品管道” Soliris是。

Alexion方面并没有固步自封，而是继续扩大Soliris的市场，并在补体领域开发新药。

2019年11月22日，Alexion的Soliris 在日本获得批准 ，可用于预防抗Aquaporin-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎频谱疾病（NMOSD）患者（包括视神经脊髓炎）复发。NMOSD是一种罕见的，破坏性的，补体介导的中枢神经系统疾病。

在2019年12月16日，Alexion 行使了从Dicerna Pharmaceuticals购买另外两种补体途径药物的选择权。这些是GalXC RNAi分子。这是现有研究合作和许可协议的一部分，该协议现在包括四个补充化合物。Alexion为Dicerna的每一种新化合物支付了1000万美元。