尽管最近对CRISPR基因编辑的关注一直是负面的，但重点是中国研究员何建奎使用该技术修饰一组双胞胎的基因组以及随后的逮捕和监禁，但CRISPR仍然是最伟大的一个。希望能治疗疾病。有些重点似乎朝着更积极的故事转移，总部位于波士顿的Editas医学的临床试验一个CRISPR技术在患者患有一种罕见的遗传性眼病，以及其他公司的努力stylechina.com。

Editas正在与Allergan 合作开发EDIT-101，以治疗Leber 10型先天性黑ama病（LCA10）。目前尚无批准的针对该疾病的疗法。

在他们的合作伙伴关系下，Allergan保留对多达五个针对眼部疾病的基因组编辑程序（包括EDIT-101）进行许可的权利。Editas有权就每个程序获得可能的里程碑付款和特许权使用费。

Editas首席科学官查理·奥尔布赖特（Charlie Albright）告诉《波士顿商业杂志》（Boston Business Journal），对患者进行基因组编辑是实现“潜在转化和持久变化”的唯一途径。“成为第一个进入临床的体内实验药物的一部分，这真是令人兴奋的时刻。”

何建奎的研究提出了一些担忧，即可能存在意想不到的脱靶基因编辑。但是，与何建奎的研究不同，这些编辑不是针对患者的生殖细胞。这意味着LCA10患者基因组的任何变化都不会转移给他们的孩子。同样，在光学疾病中早期获得基因编辑成功的另一个原因是能够将基因和CRISPR包直接注入目标器官（在这种情况下为眼睛）的能力。

例如，另一家从事基于CRISPR疗法的公司Intellia Therapeutics专注于靶向运甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）。这是一种肝脏疾病，该方法需要全身用药，这意味着携带CRISPR的病毒会在找到目标之前先在体内传播。

然而，Intellia首席执行官John Leonard认为风险值得。根治性治疗的想法是最终目标。您现在可以治疗一系列无法治愈的肿瘤。”

尽管如此，投资者仍对领先的公司表现出极大的兴趣，去年CRISPR Therapeutics的股票上涨了113％，Editas的股价上涨了30％，Intellia的股价上涨了7％。

CRISPR治疗公司计划在体外以及β-地中海贫血和镰状细胞病等广为人知的疾病中进行编辑。CRISPR首席执行官Sam Kulkarni说：“如果是离体的，我们将确切知道我们正在做出什么改变。” “然后，当我们建立公司，我们的专业知识和我们的市值，并且有能力在这方面花更多的钱时，我们可以做的越来越多，我们可以改善平台以制造更小的Cas9，全新的交付技术。”

Cas9是CRISPR中最常用的酶，可剪切出目标DNA序列。

库尔卡尼认为，该领域60％的机会是在体外编辑基因。CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals合作，计划每六个月启动一次临床试验。他们中的三个将处于癌症中，试图编辑免疫细胞来攻击实体瘤。它还计划为糖尿病患者创建人造胰腺。

Oppenheimer的分析师SilvanTürkcan指出，CRISPR公司的股价在很大程度上与他们的合作伙伴关系有关。以前，这些对投资者来说很难建模，但是现在，这些公司的行为开始变得更像传统生物技术股票，也就是说，根据数据读数上下波动。

Türkcan说：“我们需要看到CRISPR的希望-确切地说，您可以开发出一种优于基因疗法的产品”。

Editas还为EDIT-301（一种治疗镰状细胞疾病和β地中海贫血的CRISPR治疗药物）启动了研究性新药（IND）激活活动。Editas与Celgene公司Juno Therapeutics合作并进行交易，该公司现在是百时美施贵宝的一部分。这些交易往往集中在使用CRISPR改造T细胞来治疗癌症。Editas还与BlueRock Therapeutics和AskBio进行了研究和交叉许可协议。