马萨诸塞州巴黎和剑桥-（Business WIRE）-监管新闻：

“在实现了2019年的重大发展里程碑之后，2020年为Nanobiotix和NBTXR3提供了绝佳的机会来满足整个肿瘤学领域未满足的患者需求。鉴于NBTXR3的通用作用方式，我们在软组织肉瘤中的概念验证以及我们在头颈癌的I期试验中获得的有希望的结果，我们相信，通过放射疗法激活的NBTXR3有望显着改善治疗效果。头颈部癌症患者stylechina.com。除了头和脖子，我们将继续扩展到其他适应症和联合疗法。最终，我们旨在改变全球数百万患者的肿瘤治疗范例。” – Nanobiotix首席执行官Laurent Levy

NANOBIOTIX（泛欧证券交易所代码：NANO – ISIN：FR0011341205 –“ 公司 ”）今天宣布了2020年及以后的全球发展战略，这是由于概念验证（POC）和欧洲市场对NBTXR3用于局部晚期软组织肉瘤的认可将于2019年在四肢和躯干壁（品牌名称：Hensify®）上投放市场。公司将继续优先考虑其在美国和欧盟的注册途径，以治疗头颈癌，同时还将努力推进Nanobiotix免疫肿瘤学（I / O）编程并评估NBTXR3在其他适应症中的作用，例如肺癌，胰腺癌，食道癌，肝细胞癌（HCC），前列腺癌和直肠癌。为了执行该计划，Nanobiotix将专注于H＆N癌症，而其合作者（即美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心（MD Anderson）和亚洲PharmaEngine也在研究其他适应症。

全球发展计划可视化

头颈部发展向前发展

每年全球大约有700,000例新的头颈癌患者，其中300,000例居住在美国和欧盟（EU）¹。在诊断出的这些患者中，90％患有局部疾病，其余10％患有转移性疾病。在所有头颈部患者中，有70-80％会接受放射治疗，但是无论是局部控制，全身控制，毒性还是三者之和²，仍存在大量未满足的医疗需求。对于不适合使用铂类化学疗法（顺铂）的患者，这尤其具有挑战性。

NBTXR3在不符合顺铂治疗的头颈部患者中的全球注册试验

如先前宣布的那样，Nanobiotix已开始在其监管途径上与美国食品药品管理局（FDA）进行互动，并于2019年10月与该机构会面，以完善研究312的设计要素-研究的第三阶段研究人员选择的双臂，随机（1：1）全球注册试验，包括不符合铂类化学疗法（顺铂）治疗的老年头颈癌患者。

超过一半的头颈癌包括大型原发性肿瘤，这些肿瘤可能会侵入下面的结构和/或扩散到局部淋巴结。这些局部晚期疾病的治疗通常需要积极，协调的措施。由于与治疗相关的潜在合并症和毒性，老年和体弱患者只能接受有限的治疗选择。研究312的目标是满足这一人群的未满足需求。

对照组的患者将接受或不接受西妥昔单抗（研究者选择）接受放射治疗，治疗组的患者将接受经放射治疗激活或不接受西妥昔单抗（研究者选择）激活的NBTXR3。该试验将招募约500名患者，初始读数将基于事件驱动的无进展生存期（PFS），最终读数将基于PFS和总体生存期（OS）。这项研究将证明通过放射疗法激活的NBTXR3的OS优越性。此外，生活质量（QoL）将作为关键的次要结果进行衡量。

公司的下一步是在一个月内将最终的试验设计提交给FDA和其他全球监管机构。预期在首位患者被随机分配后18个月进行无效性分析，预期PFS优越性的中期分析将在24-30个月进行，最终分析将报告PFS和OS。如果初步读取的数据有利，Nanobiotix计划在美国申请有条件注册。

通过第一阶段（研究102）扩展来确认疗效

Nanobiotix已通过研究102 ³ 报道了有希望的头颈癌患者早期疗效的早期信号 -强度调制放射疗法（IMRT）激活的NBTXR3纳米粒子的I期试验，用于治疗晚期头颈鳞状细胞癌（HNSCC）。研究102的患者人群包括不适合使用顺铂或不耐受西妥昔单抗的老年患者和体弱患者。

这份报告的结果是，公司启动了扩展队列，增加了44名患者，以加强初步疗效数据。扩展队列的招募人数已达到44名患者中的38名，预计将在2020年中期开始初步读出。根据最终扩展阶段数据的有利程度，公司可能会寻求加快欧盟的监管程序。

与合作者一起进行的头颈部附加开发

为了尽可能多地服务于头颈癌患者，如上所述，公司已与美国MD Anderson和亚洲PharmaEngine进行持续的临床合作。

该公司正在与MD Anderson合作进行九项（9）多种适应症的临床试验，其中三（3）项将用于评估Nanobiotix单独执行的患者人群中的头颈癌（例如，可边缘切除，不能手术和无法手术）。宫颈癌（再次照射）等）

PharmaEngine合作的头部和颈部具有一项I / II期试验，该试验旨在评估放疗联合顺铂治疗的NBTXR3对口腔和口咽局部癌患者的安全性和可行性。

NBTXR3的免疫肿瘤学计划

除了评估NBTXR3作为单一代理使用的主程序之外，如上所述，Nanobiotix正在运行全局I / O程序。在过去的十年中，I / O试剂（免疫检查点抑制剂或ICI）激活免疫系统攻击肿瘤细胞的能力令人兴奋。但是，由于缺乏免疫原性，许多肿瘤对这些疗法的反应很小或没有反应，被认为是“感冒”。结果，一小部分患者意识到ICI ⁴的益处。

该Nanobiotix I / O程序是由研究1100 -an I / O篮子审判在美国，一个与MD安德森临床前合作，以及与MD安德森的大规模临床协作，包括多次试验，。该计划旨在评估通过放射疗法与免疫检查点抑制剂联合将NBTXR3激活，从而将检查点抑制剂无反应者转变为反应者的潜力；提供更好的本地和系统控制；并增加生存率。

研究1100评估了NBTXR3与抗PD-1的组合，包括三个队列，正在募集并有四个激活位点。头颈部队列包括局部复发（LRR）或复发转移（R / M）头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的患者。其余人群包括有肺和肝转移的患者。虽然第2组和第3组最初要求以HNSCC或非小细胞肺癌（NSCLC）为原发性肿瘤的肝和肺转移患者，但该方案最近扩展到包括任何有资格接受抗癌治疗的原发性肺癌和肝转移的患者-PD-1治疗（例如，转移性黑色素瘤，转移性NSCLC，转移性小细胞肺癌，转移性HNSCC，转移性宫颈癌，转移性尿路上皮癌，转移性胃癌，

Nanobiotix与MD Anderson的临床合作的I / O部分计划评估放射治疗激活的NBTXR3与免疫检查点抑制剂（抗PD-1，抗PD-L1和抗CTLA-4）的组合，局部晚期和转移性肺癌。

其他适应症的发展

研究103（评估通过放射疗法激活的NBTXR3用于治疗HCC和肝转移的患者）正在招募第5 ^个（最后）剂量水平的最后一名患者，预计最终结果将于今年第一季度开始。

此外，该公司正在通过研究104评估经放射疗法激活的NBTXR3对前列腺癌患者的治疗；与MD安德森（MD Anderson）的临床合作，用于患有食道癌和胰腺癌的患者；并通过PharmaEngine合作与直肠癌患者化疗联合使用。正在与MD Anderson进行另外两项试验。

软组织肉瘤的下一步

鉴于Ⅲ型 NBTXR3在欧洲取得了积极的结果，并在欧洲获得了市场认可，可用于治疗四肢和躯干壁的软组织肉瘤，该公司目前正在准备一项注册后试验，该试验将继续评估安全性和有效性，并将为患者提供治疗途径。产品。该试验应招募约100名患者，预计将于2020年下半年开始。