Precigen公司，一家生物制药公司，专门从事创新的基因和细胞治疗，提高患者的生命发展，今天宣布，美国食品和药物管理局（ FDA）已授予PRGN-3006孤儿药商标（ODD），这是一种使用Precigen的非病毒UltraCAR-T™治疗平台的一流研究治疗药物，用于复发性或难治性急性髓细胞性白血病（AML）的患者（临床试验标识： NCT03927261）。Precigen于2019年第三季度宣布已完成 该临床试验第一批研究的入组，预计在2020年下半年进行初步数据读取。
FDA授予用于治疗，诊断或预防在美国影响不到200,000人的罕见疾病或病症的药物ODD资格stylechina.com。获得ODD称号的药物可能有资格获得许多激励措施，以帮助加快和降低开发，批准和商业化的成本。
Precigen *总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士说：“该法规名称突显了对治疗AML患者的新疗法的迫切医疗需求。AML是一种进行性，衰弱性和致命性疾病，只有有限的治疗选择。” “作为我们专有的UltraCAR-T平台的第一个法规名称，这个孤儿药名称有助于推进PRGN-3006研究治疗，并为重要的诱因和支持，以尽快为患有该疾病的患者提供这种药物。”
PRGN-3006利用Precigen的变革性UltraCAR-T治疗平台，消除了体外扩增，减少了制造时间，并提供了在癌症中心非病毒基因转移后仅一天就对患者进行CAR-T治疗的能力。PRGN-3006 UltraCAR-T是一种多基因CAR-T细胞治疗药物，利用Precigen的先进非病毒基因递送系统共表达嵌合抗原受体，膜结合白介素15（mbIL15）和杀伤开关，以实现更高的精密度和控制针对复发性或难治性AML和较高风险的MDS。
PRGN-3006 UltraCAR-T™的临床前数据 评估了基因转移一天后施用的非病毒多基因自体CAR-T细胞用于AML和MDS的治疗，已在2019年美国血液学会（ASH）年度会议上发表在佛罗里达州奥兰多市。
关于急性髓细胞性白血病（AML）
AML是一种始于骨髓的癌症，但最常见的是进入血液1。尽管被认为是罕见的，但AML是成人中最常见的白血病类型2。在2019年，它 是估计AML的21,450新病例将被诊断在美国2。AML在45岁之前并不常见，平均诊断年龄约为68 2。AML患者的预后很差，总体5年生存率总体约为25％，而65 3岁以上患者的5年生存率不到5％。在老年AML患者（≥65岁）中，中位生存期 较短，范围从65到74岁的患者3.5个月到≥85岁的患者3 1.4个月。
关于FDA孤儿药商标
FDA孤儿药商标授予旨在治疗在美国影响不到200,000人的罕见疾病或病症的药物。获得ODD称号的药物可能有资格获得多种激励措施，这些激励措施有助于加快和降低开发，批准和商业化的成本，例如赠款，临床设计支持，FDA减免FDA费用，税收激励措施以及七年的市场独占性。
Precigen：通过Precision TM推进医学发展
Precigen是一家专注于发现和临床阶段的生物制药公司，致力于利用精密技术开发下一代基因和细胞疗法，以针对免疫肿瘤学，自身免疫性疾病和传染病中最紧急和难治的疾病。普瑞森（Precigen）还在追随科学，追寻新兴疗法中有希望的计划。我们的技术使我们能够以可控方式找到可负担得起的生物疗法的创新解决方案。Precigen充当创新引擎，将临床前和临床上经过充分区分的独特疗法向临床概念验证和商业化发展。Precigen杠杆促进人类健康的各种技术平台组合。有关Precigen的更多信息，请访问www.precigen.com 或在Twitter @Precigen 和LinkedIn 上关注我们。
* Precigen的母公司Intrexon Corporation（Nasdaq：XON）于2020年1月2日宣布 ，它将重新专注于医疗保健，并将其名称更改为Precigen，Inc .，并已任命Helen Sabzevari，PhD为总裁兼首席执行官。母公司将继续在其几项健康资产中持有Precigen的所有发现以及临床阶段技术和计划。
Precigen的UltraCAR-T TM治疗平台
Precigen的UltraCAR-T平台有潜力通过缩短制造时间，降低制造相关成本并使用先进的方法精确定位肿瘤并控制免疫系统来改善患者的治疗效果，从而破坏CAR-T的治疗前景。该平台带来了几个关键的进展：1）使用多基因载体表达多种效应基因的非病毒基因转移，可以提高精确度和控制肿瘤靶向性，并消除对病毒的需求；2）持续的持久性和所需的注入UltraCAR-T表型有助于解决T细胞衰竭的问题，这是当前CAR-T治疗的常见问题；3）通过结合杀灭开关技术来控制T细胞，以潜在地改善安全性；离体繁殖，因此将患者的等待时间从几周减少到少于两天。
