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研究综述:控制基因治疗及更多
2020-01-06    阅读量:30148    新闻来源:互联网     |  投稿

控制基因治疗的剂量

研究综述:控制基因治疗及更多 ,stylechina.com

基因疗法是相对较新的,只有几种批准的疗法。该技术通常包括获取正常基因,将其插入空心病毒中,然后将其注射到患者体内,在该患者体内该基因产生正常蛋白质,而这些蛋白质通常是异常的。在研究的斯克里普斯研究所开发出一种分子开关有可能被嵌入到基因治疗是将控制剂量stylechina.com。他们的研究成果发表在《自然生物技术》杂志上。


这项研究的主要研究人员迈克尔·法赞说:“我认为我们的方法是目前调节动物或人类基因疗法剂量的唯一实用方法。”


研究人员通过将该开关整合到用于产生贫血的基因疗法中来证明了这项工作,该疗法可产生促红细胞生成素激素。该开关将基因的表达抑制到非常低的水平,但随后可以使用注入的吗啉代控制分子来增加基因的表达。Morpholinos已被FDA批准用于其他用途。


机器学习解释基因调控


尽管“大数据”在生物系统中很有用,但数据集非常复杂,以至于解释数据仍然十分困难和复杂。冷泉港实验室的 研究人员设计了先进的机器学习算法,以消除复杂性,使生物学家更容易理解基因调控的数据。这些算法是人工神经网络(ANN)的一种形式,似乎弥合了计算工具和生物学家的思维方式之间的鸿沟。


“深度学习”预测与疾病相关的突变


香港大学的研究人员开发了一种深度学习方法 预测与疾病相关的蛋白质中金属结合位点的突变。这是首次将深度学习方法用于预测与疾病相关的金属蛋白的金属相关位点突变。金属离子在许多人类生物系统的病理生理中(例如锌,铁和铜)在结构或功能上均起重要作用。这些不足会导致严重的疾病。他们利用组学数据开发了训练数据集,发现锌结合位点的突变在乳腺,肝,肾,免疫系统和前列腺疾病中起着重要作用,而钙和镁结合位点与肌肉和免疫系统有关系统疾病。铁结合位点突变与代谢性疾病有关。



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