Incyte Corporation在伊塔西替尼联合皮质类固醇治疗初治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的关键性III期GRAVITAS-301试验中并未达到主要终点。消息传出后，公司股价下跌近10％。

与安慰剂加皮质类固醇相比，第28天的主要终点指标是总体缓解率（ORR）提高stylechina.com。ORR分别为74％和66.4％。尽管有所改善，但没有达到统计学意义。

第6个月的非复发死亡率（NRM）也没有差异，这是该试验的主要次要终点。

Itacitinib是一种新型的选择性JAK1抑制剂。它被评估为急性和慢性GVHD的一线治疗。GRAVITAS-301是一项随机，双盲，安慰剂对照的关键性III期临床试验。

GVHD是一种疾病，捐赠的骨髓或干细胞将接受者的身体视为异物，捐赠的细胞或骨髓攻击人体。一些研究人员认为，慢性GVHD是急性GVHD的后期阶段，尽管其他研究人员推测，它是一种类似于自身免疫性疾病的独立疾病。

Incyte首席医学官Steven Stein说：“这项研究的结果令人失望。“但是，我们仍然致力于在ruxolitinib的REACH计划上取得成功，该计划在类固醇难治性急性GVHD中显示出了积极的成果。”

Stein继续说道：“此外，我们将继续研究JAK抑制在慢性GVHD和预防环境中的作用，因为我们正在寻求针对这种令人衰弱且往往致命的疾病的患者开发治疗方法。”

该药物还在溃疡性结肠炎中进行评估。Incyte销售另一种JAK抑制剂Jakafi（ruxolitinib），用于急性GVHD，真性红细胞增多症和骨髓纤维化。

在2019年11月下旬，美国食品和药物管理局在优先审评中接受了该公司的新药申请（NDA），以用于培尼替尼。该药物是选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂。NDA适用于先前治疗过的具有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌。

NDA基于FIGHT-202研究的结果，该研究表明该药物作为单一疗法的ORR为36％（主要终点），中位反应持续时间（DOR）为7.5个月（次要终点），中位随访15个月。

Incyte靶向治疗小组副总裁彼得·兰缪尔（Peter Lanmuir）当时在一份声明中说：“对于胆管癌患者来说，迫切需要一种新疗法，这些患者除了一线化疗以外，治疗选择有限，而且往往面临不良预后。” 。“我们对FDA接受NDA进行优先审查感到非常高兴，我们认为这是向先前接受过FGFR2融合或重排治疗，局部晚期或转移性胆管癌患者提供第一治疗选择的重要一步。我们打算与FDA紧密合作，尽快将这种创新的靶向疗法带给患有这种破坏性疾病的患者。”

该机构将NDA的目标行动日期定为2020年5月30日。

胆管癌是一种罕见的胆管癌。