Acceleron Pharma和 Fulcrum Therapeutics正在进入2020年，作为应对肺部疾病的合作伙伴。周一，两家公司达成了一项合作和许可协议，潜在价值可能超过4.5亿美元。

这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司签署了一项协议，以鉴定小分子，这些小分子旨在调节与肺部疾病领域内目标适应症相关的特定途径stylechina.com。Fulcrum拥有使用计算生物学的产品引擎和目标识别平台，以及专有的关系数据库，将有助于识别控制某些基因表达的小分子。两家公司表示，Acceleron将使用Fulcrum的平台专注于已知会影响与肺部疾病相关的特定途径的基因。Fulcrum还使用该平台在一系列遗传定义的肌肉，中枢神经系统和血液疾病中进行药物发现。

 Acceleron首席执行官Habib Dable表示，此次合作使Fulcrum具备了基于与疾病相关的遗传途径调控来识别药物靶标的技能。戴布尔说，这些知识将与Acceleron的“在TGF-β超家族信号转导方面的深厚专业知识”相结合。两家公司汇集在一起的不同技能将旨在产生他们希望成为缓解疾病的疗法。

对于Acceleron而言，这笔交易是在其中期资产sotatercept获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的“孤儿药”称号后数月的，该药物可作为治疗肺动脉高压（PAH）的潜在方法。Sotatercept正在PAH患者的两项II期临床试验中进行评估，其中一项试验的最高结果有望在2020年第一季度完成。Sotatercept是一种研究药物，旨在作为TGF-β成员的选择性配体阱。 β超家族可重新平衡BMPR2信号传导，这是PAH的关键分子驱动因素，PAH是一种罕见的进行性疾病，其特征是肺动脉收缩和肺循环血压升高。

“有了这项协议，伴随着Acceleron发现的资产sotatercept（在肺动脉高压的II期试验中）和ACE-1334的发展，我们强调了我们对开发针对高度未满足的肺部疾病患者的新型疗法的日益增长的承诺医疗需求，” Dable在一份声明中说。

根据协议条款，Acceleron将向Fulcrum提供1000万美元的预付款，并将偿还公司的相关研发费用。Fulcrum还将为这项合作的首个产品的研发和商业里程碑付款支付高达2.95亿美元。两家公司还表示，Fulcrum将获得高达1.435亿美元的额外里程碑付款，用于随后商业化的所有后续产品。

Fulcrum首席执行官罗伯特·J·古尔德（Robert J. Gould）说，与Acceleron的合作建立在公司平台的“已证实的潜力”之上，以识别可以解决疾病根本原因的疗法。他指出，该平台导致发现Fulcrum的中期资产losmapimod，这是一种经遗传学确诊为FSHD的患者的肩cap肱型肌营养不良症（FSHD）的研究治疗方法。

古尔德在一份声明中说：“筛选和鉴定特定于肺疾病的疗法的这一新机会，再次证明了Fulcrum平台在基因调控中的广泛潜在应用。”