Sarepta Therapeutics 与罗氏（Roche）签署了许可协议，使罗氏（Roche）拥有SRP-9001的独家商业权，SRP-9001是Sarepta在美国以外的针对杜兴氏肌营养不良症（DMD）的研究基因疗法。

DMD是由肌营养不良蛋白基因突变引起的肌肉萎缩性疾病。它是一种进行性疾病，通常会导致成年早期死亡，并伴有严重的并发症，包括心脏或呼吸系统相关问题stylechina.com。它主要影响男孩，大约每3500名或5,000名男孩中就有1名。

Sarepta是市场上唯一一家获得批准 的DMD 治疗药物的公司Exondys 51，该药物在经过历时一年的公开诉讼后于2016年获得批准。顾名思义，外显子51适用于DMD患者，其确诊突变具有可跳过外显子51的作用。

12月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（golodirsen）用于DMD患者，可跳过第53外显子。

该机构最初于8月份为Vyondys 53发出了完整答复信（CRL），该信与在临床前模型中观察到的静脉输液端口感染风险和肾毒性有关。CRL之后，Sarepta向该机构提出了正式的争议解决请求，新药办公室（OND）主任Peter Stein迅速评估并解决了该问题，并批准了上诉。

该机构要求Sarepta进行验证性试验，Sarepta预计将在2024年完成。

SRP-9001是一种微肌营养不良蛋白基因疗法的候选药物，可将微肌营养不良蛋白编码基因直接递送至肌肉组织。它使用一种对肌肉组织具有强亲和力的改良病毒AAVrh74。它还具有一种称为MHCK7的肌肉特异性启动子，旨在增强该基因在心脏和骨骼肌中的活性。

根据协议条款，罗氏将向Sarepta支付11.5亿美元的预付款和股权投资。它有资格获得高达17亿美元的监管和销售里程碑，以及净销售额的特许权使用费，很可能会在十几岁左右。两家公司将平均分担全球开发成本。Sarepta将继续在美国拥有SRP-9001的权利

Sarepta总裁兼首席执行官道格·英格拉姆（Doug Ingram）说：“作为一个以使命为导向的组织，我们很高兴与罗氏（Roche）合作，目的是将SRP-9001带给美国以外的患者。” “这项合作将不仅提高SRP-9001可使美国境外DMD患者受益的速度，而且还将大大扩展我们有可能发射SRP-9001并改善和安全生活的地区范围。”

Sarepta仍将负责SRP-9001的全球发展计划和制造计划。该公司还给予罗氏一种选择，可以在里程碑，特许权使用费和成本分摊方面单独考虑在美国境外购买某些DMD特定未来计划的权利。

“我们很高兴与Sarepta达成这项许可协议，”罗氏制药合作伙伴负责人James Sabry说。“通过共同为患者提供SRP-9001，我们希望从根本上改变患有这种毁灭性疾病的患者和家庭的生活，而目前只有有限的治疗选择。”