由于Biogen在12月5 日举行的第12 届阿尔茨海默氏病临床试验（CTAD）会议上提供有关阿杜那单抗的最新数据，从而一直在寻找阿尔茨海默氏病的治疗方法，因此该公司正在扩大其产品线。

位于加利福尼亚州卡尔斯巴德的爱奥尼斯制药公司宣布已将其IONIS-MAPT RX许可给Biogen。该产品是一种反义疗法，可选择性减少中枢神经系统中微管相关蛋白tau（MAPT）的产生stylechina.com。Tau是与阿尔茨海默氏病相关的两种主要蛋白质之一，另一种是β-淀粉样蛋白。β-淀粉样蛋白是百健公司aducanumab的目标。

淀粉样蛋白在整个疾病中出现，但是tau通常在疾病的后期出现在缠结中。Tau也与其他疾病有关，所谓的Tauopathies，包括慢性外伤性脑病（CTE），额颞痴呆，帕金森病，进行性核上性麻痹（PSP）等。

有趣的是，12月13日，Biogen 宣布了gosuranemab用于PSP的II期PASSPORT试验的主要数据。该试验未能达到其主要终点或主要临床次要终点。结果，它宣布将关闭其针对PSP和其他主要tauopathies的gosuranemab计划。

当时，Biogen执行副总裁，研发部和首席医学官Alfred Sandrock表示：“我们坚定不移地致力于推进疗法，这些疗法有可能满足面临神经退行性疾病的人们的严重未满足的医疗需求仅限于无治疗选择。”

在临床前研究中，IONIS-MAPT RX可以预防和逆转与tau有关的病理。

根据交易条款，Biogen向Ionis预付了4500万美元。爱奥尼斯（Ionis）有资格获得高达1.55亿美元的额外里程碑付款，以及任何最终销售（如果有）的低至中十几岁的特许权使用费。爱奥尼斯（Ionis）将在2017年启动针对轻度阿尔茨海默氏症患者的疗法的第一阶段研究，并于今年开始进行为期一年的长期扩展试验。Biogen将处理所有进一步的研究和开发，包括监管文件和商业化。

爱奥尼斯（Ionis）首席运营官布雷特·P·莫尼亚（Brett P. Monia）表示：“目前正在针对轻度AD患者进行I期临床研究的IONIS-MAPT RX许可证是该计划的重要里程碑。” “这使我们进一步迈出了一步，为几乎没有或没有有效治疗选择的患者提供治疗方法。”

这种伙伴关系是两家公司之间其他合作的延续。Biogen的Spinraza治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）来自于他们的合作伙伴关系。两家公司还致力于开发用于肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的BIIB067（Tofersen）（Biogen已于2018年获得Ionis的许可），用于ALS的IONIS-C9Rx（BIIB078）和用于帕金森氏病的ION859。

11月下旬，爱奥尼斯（Ionis）的多数子公司Akcea Therapeutics与爱奥尼斯（Ionis）共同发起了AKCEA-TTR-L RX的NEURO-TTRansform III期临床试验，该试验用于由遗传性TTR淀粉样变性病（hATTR淀粉样变性）引起的多发性神经病。AKCEA-TTR-L RX是一种使用Ionis的配体缀合反义（LICA）技术平台开发的反义药物。它抑制TTR的产生。

hATTR淀粉样变性病是一种严重的，进行性的，危及生命的疾病，由TTR蛋白的异常积累和TTR淀粉样蛋白沉积物在包括周围神经，心脏和肠在内的组织和器官中聚集引起。这会导致神经痛和心肌病。

反义疗法被开发用于具有已知基因异常的疾病。它们涉及合成将与该基因产生的信使RNA（mRNA）结合的DNA或RNA链。它实质上是结合并关闭基因。