总部位于马萨诸塞州剑桥的Alnylam Pharmaceuticals 宣布了其ILLUMINATE-A III期试验的积极结果。该研究正在研究lumasiran，一种靶向乙醇酸氧化酶（GO）的RNAi治疗剂，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。

该试验达到了其主要功效终点和所有测试的次要终点stylechina.com。主要功效终点是在3至6个月内平均24小时尿草酸盐排泄量与安慰剂相比，相对于基线的变化百分比。

PH1是一种极少见的疾病，其中草酸盐的过量产生会导致草酸钙晶体沉积在肾脏和尿道中。这会导致疼痛和复发性肾结石和肾钙化。

Lumasiran是该公司的RNA干扰（RNAi）治疗剂。RNAi是使基因沉默的自然细胞过程。他们利用小干扰RNA（siRNA）。RNAi药物利用附着在基因上的遗传物质链关闭基因。

Alnylam研发部总裁Akshay Vaishnaw表示：“我们非常高兴地宣布，lumasiran是我们的第三家全资研究性RNAi治疗药物，其III期临床试验取得了积极成果。” “患有PH1的患者及其家人面临着反复发作和痛苦的结石事件的负担，以及肾脏功能的逐步下降和不可预测的下降，最终导致终末期肾脏疾病，并且需要进行深入透析以架桥双肝/肾脏移植。”

该试验在八个国家的16个研究地点招募了约30名年龄在6岁及以上的PH1患者。患者按2：1的比例随机接受lumasiran或安慰剂。鲁马西兰每月以3 mg / kg的剂量给药，持续三个月，然后每季度一次维持剂量。

在六个月时，lumasiran组达到了主要终点以及所有六个次要终点，包括与安慰剂相比达到草酸尿水平接近正常化或正常化的lumasiran患者的比例。

在试验中没有严重或严重的不良事件。该药物通常具有良好的耐受性，其总体特征与在I / II期和该药物的开放标签延伸研究中所观察到的一致。

该药物已获得FDA的“孤儿药称号”和“突破性疗法”称号，并获得了欧洲药品管理局（EMA）的“优先药品”（PRIME）称号。

Alnylam首席执行官John Maraganore表示：“ Lumasiran在ILLUMINATE-A中获得的结果标志着我们在2019年进行了第三次III期研究阳性试验，假设有积极的法规审查，Alnylam有望在2020年底之前在四种上市产品中脱颖而出。” “我们相信这项成就也为我们相对较高的产品开发成功率提供了进一步的支持，这些成功率与选择经过基因验证的靶标以及模块化和可复制的平台有关。有了这些成果，我们相信我们有望超越Alnylam 2020的指导方针，到2020年底建立一个全球性，多产品，商业阶段的公司，并拥有强大的临床阶段项目组合未来的增长以及可持续创新和耐心影响的有机产品引擎。”

Dicerna还在为PH1开发名为DCR-PHXC的药物，目前正在进行一项关键的临床试验。它也是一种RNAi药物。

Maraganore告诉STAT：“竞争总是很棒。最重要的是，它对患者非常有用。我们相信，我们比任何竞争对手都领先9到12个月。”