宏 cer 制药公司（纳斯达克股票代码：ACER）是一家制药公司，专注于治疗，开发和商业化治疗严重罕见和危及生命的重大疾病由于尚未满足医疗需求，今天宣布全面评估其ACER-001（苯基丁酸钠）的生物利用度和生物等效性以治疗尿素循环障碍（UCD）的关键试验B部分已全部注册。B部分在成功完成A部分并确定最佳ACER-001配方后启动。宏cer正在根据《联邦食品，药物和化妆品法》第505（b）（2）节开发ACER-001stylechina.com。
从试验的A部分评价的结果的ACER-001的三个不同的口服悬浮液制剂相比生物利用度BUPHENYL ®在20名健康成年受试者（苯丁酸钠）。这些数据，与并行的味道评估试验评估ACER-001相比，BUPHENYL的三种剂型的适口性结果一起®，告知宏碁ACER-001单，最佳配方的选择了持续的评估B部分将采取直至潜在的商业化。这项试验的B部分是一个单中心，单盲，随机，单剂量交叉研究，旨在展示ACER-001相比，BUPHENYL的生物等效性®在36名健康成年受试者。
“ A部分的成功完成和B部分的全部注册标志着ACER-001持续开发中的重要进展，” Acer首席医学官FACP医师William Andrews说。“明年，我们的目标是在2020年第一季度完成生物等效性试验的B部分，注册并完成味觉评估研究的B部分，并根据FDA的反馈，在监测长期病情的同时进行一些其他的非临床工作产品的稳定性数据。假设这些活动取得成功，我们应按计划在2021年初提交新药申请（NDA）。”
关于505（b）（2）节
，ACER-001关键性试验旨在利用505（b）（2）替代途径获得《联邦食品，药物和化妆品法》的《哈奇-瓦克斯曼修正案》中的批准（FFDCA）。《哈奇-瓦克斯曼修正案》确立了FFDCA的505（b）（2）节，为部分或全部安全性和有效性提供了提交NDA的替代途径，称为505（b）（2）申请。申请人未进行或未进行依赖于批准的调查，并且申请人没有获得调查的权利。《哈奇-瓦克斯曼修正案》还确立了市场排他性，以向根据505（b）（2）节批准的药品提供自FDA批准起三年的潜在市场排他性。
关于UCDs
UCDs是由基因突变引起的一组疾病，这些基因突变导致催化尿素循环的六种酶之一缺乏，这会导致血液中氨的过量积累，这种情况被称为高氨血症。急性高氨血症可导致嗜睡，嗜睡，昏迷和多器官功能衰竭，而慢性高氨血症可导致头痛，意识错乱，嗜睡，壮成长，行为改变以及学习和认知缺陷。急性和慢性高氨血症的常见症状还包括癫痫发作和精神症状1,2。
UCD的当前治疗方法包括饮食管理，以限制氨的产生，并结合药物提供从血液中去除氨的替代途径。一些患者可能还需要补充个别的支链氨基酸。对于当前的UCDs医学治疗包括氮清除剂RAVICTI ®和BUPHENYL ®，其中所述活性药物成分是甘油苯和苯基丁酸钠（NAPB）表示。根据Shchelochkov等人的2016年研究，该研究发表在《分子遗传学和代谢报告》上，尽管除氮药物可以有效帮助控制某些UCD患者的氨水平，但不遵从治疗很常见。不遵守规定的原因包括与可用药物有关的不愉快味道，必须服用药物的频率，药丸数量以及药物的高成本3。
关于ACER-001
ACER-001是由Acer使用微囊化工艺开发的完全掩味，即释的苯基丁酸钠专有配方，目前正在开发中，用于治疗各种先天性代谢错误，包括UCD和枫糖浆尿病（MSUD）。ACER-001微粒由核心中心，一层活性药物和溶解在胃中的掩味涂层组成，可中和味道，同时仍可快速全身释放。宏cer最初正在开发ACER-001，作为UCD患者的掩味，经济有效的替代疗法。如果关键的生物利用度和生物等效性试验成功，Acer计划在2021年第一季度根据505（b）（2）节针对UCD中ACER-001提交一份保密协议。
关于宏基治疗公司
Acer是一家制药公司，专注于针对严重的罕见疾病和威胁生命的疾病以及医疗需求未得到满足的疗法的获取，开发和商业化。宏cer的产品线包括三个临床阶段的候选药物：EDSIVO™（celiprolol），用于治疗具有确诊的III型胶原（COL3A1）突变的患者的血管Ehlers-Danlos综合征（vEDS）；ACER-001（完全掩味的苯基丁酸钠速释制剂），用于治疗各种先天性代谢错误，包括尿素循环障碍（UCD）和枫糖浆尿病（MSUD）；以及渗透剂，用于治疗可能禁止激素替代疗法（HRT）的诱发性血管舒缩症状（iVMS）。据信，宏cer的每一个候选产品都具有相对低风险的特征，
参考文献
Ah Mew N等。尿素循环障碍概述。基因评论。华盛顿西雅图：华盛顿大学西雅图；1993年。
HäberleJ等。尿素循环障碍的诊断和管理建议指南。Orphanet罕见疾病杂志。2012; 7（32）。
Shchelochkov OA等。尿素循环障碍治疗中药物依从性的障碍：评估患者，护理人员和提供者的观点。 摩尔基因代谢。 2016; 8：43-47。
