生物技术公司Prevail Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：PRVL）是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发基于疾病的基于AAV的基因疗法。该公司今天宣布，美国食品和药物管理局美国药物管理局（FDA）已授予该公司的基因疗法候选药物PR006孤儿药称号（ODD），用于治疗患有GRN突变（FTD-GRN）的额颞叶痴呆（FTD）患者。PR006设计为通过使用AAV9载体递送健康的GRN基因来增加FTD-GRN患者的前颗粒蛋白水平stylechina.com。

美国食品和药物管理局授予“孤儿药”称号，用于治疗罕见疾病或病症的药物或生物制剂，这种疾病或病症在美国影响不到200,000个人。拥有“孤儿药”身份的计划会获得部分税收抵免，用于临床试验支出，免除用户费用以及7年行销专有权。

Prevail的创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士说：“具有GRN突变的FTD的特征在于决策，行为和语言上的逐步困难。“由于没有批准的FTD治疗方法，因此迫切需要缓解或停止这种疾病的疗法。在我们准备于2020年上半年将PR006引入诊所时，指定孤儿药是一个重要的里程碑。” 

关于具有GRN突变的

额颞痴呆额颞痴呆（FTD）是仅次于阿尔茨海默氏病的65岁以下人群痴呆的第二大常见病因。FTD影响了美国的50,000至60,000人和欧盟的80,000至110,000人。患有GRN突变的额颞痴呆（FTD-GRN）占所有FTD患者的5-10％。FTD来自大脑额叶和颞叶的逐渐退化，它控制决策，行为，情感和语言。在FTD-GRN患者中，降低的前颗粒蛋白水平可导致年龄依赖性的溶酶体功能障碍，神经炎症和神经变性。没有批准的FTD或FTD-GRN治疗。

关于Prevail Therapeutics

Prevail是一家基因疗法公司，其利用人类遗传学方面的突破，旨在为神经退行性疾病患者开发基于疾病的AAV基因疗法，并将其商业化。该公司正在为患有GBA1突变（PD-GBA）和神经性戈谢病的帕金森氏病患者开发PR001；PR006用于额颞叶痴呆伴GRN突变（FTD-GRN）的患者；和PR004用于患有某些突触核蛋白病的患者。

Prevail由Asa Abeliovich博士于2017年与美国帕金森氏银子基金会，GBA和OrbiMed合作创建，总部位于纽约州纽约。