凭借650万美元的种子资金，Aspen Neuroscience，Inc.今天启动，目标是开发首个针对帕金森氏病的自体细胞疗法。

这家新的圣地亚哥公司的成立得到了Domain Associates，Axon Ventures，Alexandria Venture Investments，Arch Venture Partners，OrbiMed和Section 32的财政支持。种子轮融资将用于开发公司专有的方法，具体方法为了诱导多能干细胞（iPSC），Aspen专注于人类多能干细胞stylechina.com。该公司从帕金森氏病患者的皮肤活检中提取iPSC，然后使用基因工程将该组织转变为多能干细胞。然后，阿斯彭将多能干细胞分化为释放多巴胺的神经元，该神经元可以移植到同一个人中（自体），从而恢复帕金森氏病中丢失的神经元的类型。

该公司认为，作为治疗帕金森氏病的自体细胞疗法，由于将神经元移植回产生神经元的同一名患者中，因此这种疗法将消除免疫抑制的需要。对于帕金森氏病，目前可用的细胞疗法必须使用免疫抑制，该疗法使用另一位患者的移植细胞以防止排斥。但是，免疫抑制会使患者易患威胁生命的并发症，包括感染，并增加了患者和卫生系统的成本。阿斯彭说，这是世界上唯一一家为帕金森氏症提供自体神经元替代疗法的公司。

Aspen的方法是由该公司的联合创始人，斯克里普斯研究所再生医学中心的名誉教授，创始主任珍妮·F·罗林（Jeanne F. Loring）和罗林博士实验室的前博士后研究员安德烈斯·布拉特·里尔（Andres Bratt-Leal）开发的。

Aspen的主要产品（ANPD001）目前正在接受研究性新药（IND）的研究，以治疗散发性帕金森氏病。阿斯彭还说，阿斯彭还在开发一种基因编辑的自体神经元疗法（ANPD002），该疗法目前处于研究阶段，并针对帕金森氏病的家族性形式，首先是编码葡萄糖脑苷脂酶的基因中最常见的遗传变异。

Aspen首席执行官霍华德·费德洛夫（Howard J. Federoff）将公司的工作描述为“为患有帕金森氏病的人开发一种具有修复性，可改变疾病的自体神经元疗法。”该公司的方法具有释放多巴胺和重建神经系统的潜力，而在这种情况下，没有任何可改变疾病的疗法Federoff补充说。

费德洛夫还共同创立了MedGenesis Therapeutix和Brain Neurotherapy Bio，并领导了美国帕金森氏病基因治疗研究小组。除了担任乔治敦大学医学执行院长的费德罗夫外，阿斯彭还组建了一支强大的领导团队。目前担任谱系细胞治疗首席医疗官的爱德华·维尔斯（Edward Wirth）将担任Aspen的首席营销官。Loring将担任首席科学官，Andres Bratt-Leal将担任研发主管。

费德罗夫说：“我们很幸运有这么一支高素质的科学和医学领导团队，使我们的治疗成为现实。”