继一项重要的III期临床试验评估sutimlimab在原发性冷凝集素疾病（CAD）患者中的安全性和有效性后，赛诺菲正在计划在美国寻求监管批准。

总部位于法国的赛诺菲（Sanofi）在周一在奥兰多举行的美国血液学会会议上宣布了积极的成果，同一天，该公司宣布了计划调整其研发渠道以强调肿瘤学和罕见病治疗方法的发展。赛诺菲（Sanofi）认为，新的研究性C1s抑制剂sutimlimab有可能成为第一个被批准用于治疗冷凝集素疾病（一种严重的慢性稀有血液病）的药物stylechina.com。Sutimlimab已设计为靶向C1，C1复合物中的丝氨酸蛋白酶C1，如赛诺菲（Sanofi）所述，是激活免疫系统经典补体途径的第一步。反过来，这是CAD中溶血的主要机制，并且认为阻断它可能会终止CAD的过程。

CAD是一种罕见的血液疾病，其补体系统会错误地攻击人自己的健康红细胞。患有冠心病的人患有慢性贫血，使人衰弱，疲劳，急性溶血危机和生活质量低下。赛诺菲表示，在美国，估计有12,000名CAD患者。

在ASH，赛诺菲宣布sutimlimab达到了CARDINAL III期研究的主要终点。数据显示54％的患者符合复合终点标准，其中62.5％的患者血红蛋白大于或等于12 g / dL或增加了至少2 g / dL。赛诺菲（Sanofi）指出，参加该研究的24名患者中有83％的临床平均血红蛋白改善达到≥1 g / dL。此外，数据显示，治疗第五周后，仍有71％的患者无输血。

赛诺菲全球研发部负责人约翰·里德（John Reed）表示，CAD会导致患者症状“级联”。在CARDINAL研究中，sutimlimab通过影响CAD的主要机制，取得了具有临床意义的结果。里德在公司公告中说，这大大改善了患者的溶血，贫血和疲劳。

CARDINAL试验的主要研究者Alexander Roth补充说，CARDINAL研究的阳性数据提供了“临床上重要的证据”，表明sutimlimab抑制溶血和改善贫血的作用可能成为CAD的重要新疗法。

尽管赛诺菲（Sanofi）注意到这种药物的疗效，但该公司报告称91％的患者至少发生了一种治疗紧急不良事件。该公司指出，虽然有一些严重的不良事件，但研究人员确定与药物无关。该公司补充说，没有患者因感染而停止使用sutimlimab，也没有发现脑膜炎球菌感染。

尽管没有给出时间表，但赛诺菲计划在“不久的将来”向美国食品药品监督管理局提交sutimlimab的生物制剂许可申请。在临床开发过程中，FDA授予sutimlimab突破性治疗的称号，以及孤儿药的地位。

 “我们迫切希望在不久的将来与美国FDA开始与监管机构分享这些结果，以期为患者提供一流的靶向疗法，我们认为该疗法有可能改变CAD的治疗模式，”芦苇添加了。