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在取得强劲的第三阶段结果之后,BMS计划寻求AML候选CC-486的批准
2019-12-11    阅读量:30378    新闻来源:互联网     |  投稿

百时美施贵宝( Bristol-Myers Squibb)希望在右脚开始2020年,其数据是该药物延长了AML患者的生存时间,并为其急性髓样白血病治疗CC-486提交了新药申请。

在取得强劲的第三阶段结果之后,BMS计划寻求AML候选CC-486的批准 ,stylechina.com

在奥兰多举行的美国血液学会会议上,BMS宣布,与之相比,使用CC-486作为维持疗法进行治疗,可使患者的总生存期(OS)和无复发生存期(RFS)具有统计学上显着且具有临床意义的改善那些接受安慰剂治疗的患者。


CC-486是一种整合到DNA和RNA中的口服次甲基化剂,可通过长时间暴露持续进行表观遗传调控stylechina.com。作用的主要机制被认为是DNA的甲基化不足,以及对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性。BMS说,次甲基化可能恢复对分化和增殖至关重要的基因的正常功能。


该声明是作为第三阶段QUAZAR AML-001研究的最新数据进行口头陈述。研究结果表明,有81%的患者已达到完全缓解(CR),有19%的患者已达到完全缓解,计数恢复不完全(CRi)。根据数据,在纳入研究之前,80%的患者至少接受了一个周期的巩固治疗。在中位随访41.2个月时,与安慰剂相比,接受CC-486的患者的OS主要终点明显改善。该公司指出,CC-486组随机分组的OS中位数为24.7个月,而安慰剂为14.8个月。


同样,对于中位RFS的关键次要终点,数据显示接受CC-486的患者为10.2个月,而接受安慰剂的患者为4.8个月。该公司补充说,与安慰剂相比,接受CC-486治疗的患者与基线时相比,与健康相关的生活质量得以保持。


BMS说,数据还表明CC-486具有易于管理的安全性,


BMS首席医学官Samit Hirawat在一份声明中说:“ QUAZAR AML-001研究的结果令我们感到非常鼓舞,这是我们对表观遗传学研究和髓样疾病的持续承诺的一部分。” “我们现在期待着采取下一步措施,将CC-486带给有需要的合格AML患者。”


急性髓细胞性白血病是在骨髓中形成的进行性癌症。根据美国国立卫生研究院国家癌症研究所的数据,2018年将有约19,520人被诊断出患有AML,约有10,670例AML患者会死于该疾病。几乎一半被诊断为AML的成年人都没有接受强化化疗,因为合并症和化疗相关的毒性。


澳大利亚莫纳什大学阿尔弗雷德医院和试验研究人员的安德鲁·韦说,尽管有许多治疗AML的方法,但预后仍然很差,因为大多数患者会复发并最终死于疾病。


维持治疗在AML中的作用历来是一个有争议的问题。基于QUAZAR研究的结果,我们对CC-486的临床开发以及建立维持治疗作为首次缓解的AML患者的新治疗范例的潜力感到兴奋,” Wei在一份声明中说。

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