Adakveo和Oxbryta可能是革命性的治疗方法，但它们每年的费用约为100,000美元，必须终身使用。
美国食品药物管理局最近批准了两种镰状细胞疾病的新疗法，这是20年来的第一次stylechina.com。但是这些药物非常昂贵，重新引发了人们对获得先进药物的担忧。
诺华公司生产的Adakveo 可以防止因畸形的血细胞卡在血管中而引起的几乎无法忍受的疼痛发作。仅批准用于16岁及以上的患者，每月一次输注。
Oxbryta ，环球血疗法取得，可以防止严重贫血这种疾病，可导致大脑和其他器官造成永久性损坏。每天服用一次，该药被批准用于12岁以上的患者。
每种治疗的价格约为每年100,000美元，必须终身使用。虽然治疗罕见疾病的药物价格如此之高并不罕见，但在美国有10万人患有镰状细胞病，而在世界范围内则有数百万人。
这些价格大约是美国家庭收入中位数的两倍，“凸显了制药市场日益严重的功能障碍，” 波士顿布莱根妇女医院法规，治疗和法律计划助理主任阿米特·萨帕特瓦里（Ameet Sarpatwari）说。
准入问题使镰状细胞专家感到担忧，尽管他们欢迎未来几年有望使用的强大新疗法。现在，大约有30多种镰状细胞药物正在后期临床试验中。
“这是不平凡的时刻，”美国血液学会前主席，西北大学镰状细胞专家亚历克西斯·汤普森博士说。
诺华制药和全球血液治疗公司一直在与保险公司讨论有关新药的保险事宜，并且双方都表示，他们对大多数保险公司愿意为新药付款感到乐观。
两家公司争辩说，没有药物，镰状细胞疾病的治疗本身就很昂贵。由于疼痛危机，器官损伤和中风等并发症，治疗儿童的平均费用约为每年10,000美元，治疗成人的费用约为每年30,000美元。
医疗费用并没有开始承担经济负担。许多患有镰状细胞病的成人在某种程度上被禁用，并且许多人患有脑损伤，使其难以工作。家庭成员通常会随着照顾者而结束工作，因此经济负担会逐渐向外蔓延。
Global Blood Therapeutics首席执行官Ted Love博士说：“在镰状细胞中，我们没有提供很好的护理，我们付出了很多。”
诺华（Novartis）的一位发言人说：“我们对Adakveo的价格采取了周到的方法，在它为镰状细胞病的治疗带来的创新，它可以为患者带来的利益以及确保适当的患者获得访问它。”
但是萨帕特瓦里博士对公司的成本效益分析持怀疑态度，他说，成本分析是基于有限的证据，并假设药物制造商应该能够为治疗方法提取最高价格，而无需考虑实际的开发成本或任何纳税人。可能涉及的支持。
倡导组织“负担得起的药物患者”的创始人戴维·米切尔说，患者和保险公司不应仅就这些药物的价格达成一致。
他说：“药品公司希望我们问这个问题：我们愿意为减轻镰状细胞生活带来的痛苦和挑战付出什么？” “当您的孩子正面临这种疾病，或者您的朋友承受着难以忍受的痛苦时，答案是'任何事情'。”
他补充说，但这是错误的定价方法，更恰当的问题是：制药公司应在这些药物上赚多少钱？
Medicaid覆盖约50％的镰状细胞疾病患者，Medicare覆盖另外15％的患者。尚不清楚这些计划如何负担得起所有可能需要新药的人的费用。
1998年批准的一种较旧的药物羟基脲现已成为通用药物，每年花费约1,000美元，并已批准用于儿童。
羟基脲可将疼痛危机和中风的发生率降低一半。宾夕法尼亚大学的J. Eric Russell博士指出，一些参加公共保险计划的患者无法为此付费。
但是只有大约30％的镰状细胞患者服用。那么，在开始使用一种新的，价格更高的治疗方法之前，是否应该要求镰状细胞患者尝试使用羟基脲？
匹兹堡大学的Enrico Novelli博士说，保险公司将“至少希望尝试用羟基脲治疗。为什么要选择一种非常昂贵的药物作为一线治疗？”
并且担心如果处方开药，患者是否会定期服用新药。纽约威尔维尔康奈尔医学中心的镰状细胞专家Sujit Sheth博士说，许多患有镰状细胞疾病的成年人的大脑受到轻微或明显的损害，这可能使他们难以完全理解，计划或坚持治疗。
初级保健医生为无法进入主要医疗中心的患者提供大部分医疗服务。Sheth博士说，即使患者负担得起Adakveo并能够坚持按月接受治疗，这些医生也可能不准备进行复杂的输液。
尽管如此，大多数专家仍然认为，新药是分子生物学的重大进步，并显示出当研究人员对镰状细胞病重新产生兴趣后，新药可能会取得什么成就。
半个多世纪以来，科学家一直了解原因。镰状细胞病患者具有两个复制的突变基因，该基因产生血红蛋白，即在血液中运输氧气的分子。
突变使分子弯曲成镰刀状。诸如血小板和白细胞之类的血细胞聚集在一起并粘在血管上，从而伤害了内层并阻塞了它们。
Adakveo可以使患者的血细胞不那么粘稠。在临床试验中，诺华发现，与安慰剂相比，无论患者是否也服用羟基脲，该药均可将疼痛发作减少45％。
但是该研究并未显示出对严重贫血的影响，而贫血是镰状细胞疾病的严重后果。带有镰状血红蛋白分子的红细胞只能存活正常细胞五分之一的时间。缺乏红细胞会伤害包括大脑在内的器官。
“杀死病人的是有限的氧气输送，” Global Therapeutics的Love博士说。Oxbryta被开发来帮助红细胞保留氧气并防止其变形。
在公司赞助的试验中，服用每日药丸的患者在两周内血红蛋白水平增加。一些恢复到接近正常水平。
两种新药是否应该同时使用，一种可以预防疼痛，另一种可以防止器官损伤？西北大学的汤普森博士建议不要这样做，因为尚未研究服用两者的安全性。
但是，其他专家，例如Novelli博士，则想尝试将两种药物都给予严重感染的患者。
Novelli博士说：“这将取决于成本以及提供商将要支付的费用。”
