KalVista Pharmaceuticals 宣布其针对糖尿病性黄斑水肿（DMA）的KVD001的II期临床试验未达到其主要终点。消息一出，股价暴跌了至少33％。

KVD001 II期临床试验正在评估对较早接受抗VEGF治疗的患者反应不佳的DME患者stylechina.com。主要疗效终点是与假（安慰剂）治疗相比在16周时最佳矫正视力（BCVA）的变化。

与假手术相比，该药物的6毫克剂量（一种小分子激肽释放酶抑制剂）显示出+2.6个字母的差异。这没有统计学意义。3毫克剂量显示有+1.5个字母的差异。在中央亚视野厚度（CST）或糖尿病性视网膜病严重程度评分（DRSS）的次要终点中未观察到差异。

该药通常是安全的，耐受性良好。

DME是黄斑中液体的积聚，黄斑是视网膜的一部分，控制着详细的视力。它是由血管泄漏引起的。如果不及时治疗，可能导致视力障碍。糖尿病性视网膜病和DME在糖尿病患者中都很常见。大约28％的糖尿病患者因该疾病而导致眼睛不适。

KalVista首席执行官安德鲁·克罗克特（Andrew Crockett）说：“这是评估血浆激肽释放酶抑制剂在DME中疗效的第一项研究。” “有大量的DME患者对抗VEGF治疗没有足够的反应，我们要对这些患者以及医疗服务提供者和其他参与人员表示感谢。尽管该研究未达到主要终点，但KVD001证明了我们认为对整个人群的视力具有重要的剂量反应性临床益处。”

克罗基特还指出，该化合物在亚群中具有较强的反应性，值得进一步研究。

在整个试验人群中，该药物显示出针对视力丧失的保护作用。在假手术组中，视力下降的比例为54.5％，而接受6毫克剂量的KVD001的组的视力下降为32.5％。分离出视力最严重的患者（定义为基线时视力低于55个字母）后，剩下的70％的BCVA出现了差异，而较高剂量下的假字母为4.9个字母。

该试验评估了129位先前曾接受过抗VEGF，但仍然有明显水肿和视力下降的患者。在三个月内进行了四次玻璃体内注射（进入眼睛）药物或安慰剂（假药），间隔三个月。它在美国38个地点运行

默克可能会在2017年签署协议选择使用该药物。根据该协议的条款，KalVista将向默克提供临床和其他数据，默克将不得不决定是否在特定时期内选择该药物。这将导致对KalVista的付款以及未来的潜在里程碑和特许权使用费。

哈佛医学院眼科教授劳埃德·保罗·艾洛（Lloyd Paul Aiello）表示：“该试验研究了具有挑战性的DME患者人群，尽管该患者接受了先前的治疗，但仍存在严重的持续视力下降。” “这些研究数据支持血浆激肽释放酶抑制作用可防止DME患者视力恶化，并且KVD001在这方面值得进一步研究，以治疗这种疾病。”