生物遗传的计划，以寻求aducanumab监管部门的批准用于阿尔茨海默氏症潜在的新疗法正在会见了希望的可怕疾病的治疗需要的，也是关于其长期疗效，并最终潜在的一些怀疑。

在星期四，Biogen 在圣地亚哥举行的第12 ^届阿尔茨海默氏病临床试验会议上展示了aducanumab的全部数据，该数据显示了对全球III期临床试验ENGAGE和EMERGE以及II期EVOLVE试验的全部数据的重新检验，显示出可喜的结果。该公司表示，接受高剂量治疗的部分患者在认知和功能指标（包括记忆力，方向和语言）方面受益匪浅stylechina.com。这些患者在日常生活中也受益匪浅。有了这些数据，Biogen计划将其提交给监管机构，以期寻求批准–此举令阿尔茨海默氏症社区感到振奋，该社区在过去的二十年中没有发现任何新药。

阿尔茨海默氏症协会首席科学官Maria C. Carrillo充满希望。她称Biogen的演讲是阿尔茨海默病领域的“重要时刻”。卡里略说，她，该协会以及超过500万患有阿尔茨海默氏病的美国人，都期待着FDA对数据的反应。

卡里略说，如果FDA批准这种药物用于治疗阿尔茨海默氏症，该协会的期望是，对该药物有益的每个人都将尽快获得治疗。

“任何石头都不能放弃。阿尔茨海默氏症协会认为，我们必须推进所有潜在的治疗途径，并探索将成功的方法结合起来的方法。”卡里略在一份声明中说。

英国阿尔茨海默氏症研究主任卡罗尔·鲁特里奇（ Carol Routledge）表示，阿杜那单抗对这种疾病的主要特征显示出明显的作用。她说，Biogen本周提供的数据解释了为什么两项III期临床试验可能显示出如此不同的顶线结果，这表明人们在更长的时间里服用更高剂量的药物会受益更多。

“监管者现在需要做出一个关键的决定-在这两项为期18个月的试验中看到的益处是否足以对痴呆症患者的生活产生有意义的改变？该决定将最终决定谁在将来以及受到哪些限制的情况下可以使用阿杜那单抗以及其他类似药物。Routledge在一份声明中说：“我们现在处于阿尔茨海默氏症药物的未知领域，关于FDA决定如何进行治疗的期望很高。”

阿尔茨海默氏症药物发现基金会的创始执行董事兼首席科学官霍华德·菲利特（Howard Fillit）说，Biogen的公告表明，阿杜那单抗在更高剂量的研究人群中起作用。然而，菲利特在一封电子邮件声明中表示，将需要更多数据来证明该药对患者具有有意义的临床效果。

“我相信我们正处于阿尔茨海默氏症研究的关键时刻。这不是魔术的子弹，而是在推进科学发展和为患者带来新的疾病缓解疗法方面的逐步进步。” Fillit在一份声明中说。

尽管对于数据仍然存在疑问，菲利特说，如果阿杜那单抗被批准，它可能与其他正在开发的疗法联合使用是有效的。Fillit指出，阿尔茨海默氏病的治疗可能会遵循癌症设定的途径，即通过联合疗法的精准医学将为患者提供个性化和针对性的疗法。

随着越来越多的具有除淀粉样蛋白以外的新型药物靶标的疗法被开发出来，包括炎症，我们需要更多可以衡量疗效的新型生物标志物。这种生物标记物将使我们能够改善诊断，加快临床试验并使其更有效，更准确地监测对治疗和疾病进展的反应，从而进一步改变我们应对阿尔茨海默氏病的方式，”他说。

宣布消息后，公司股票大幅上涨，但分析师和阿尔茨海默氏症患者中的一些人却表现得有些恐惧。GlobalData的高级制药分析师Alessio Brunello表示，Biogen对于分析阿杜那单抗试验的数据的方式以及其寻求获得监管部门批准的决定表示“怀疑和批评”，该决定已于10月宣布。Brunello说，来自EMERGE研究的数据是积极的，具有令人信服的高剂量组临床疗效。但是，他补充说，ENGAGE研究并未显示出相同的靶标参与或临床疗效模式。

Brunello指出，CTAD会议上提供的数据并未显示Biogen在10月发布的数据有任何新结果。但是，尽管对数据可能会有所怀疑，但布鲁内洛说，由于缺乏可用的治疗方法，即使有一定的获益，FDA仍很可能会批准这种药物。如果获得批准，GlobalData估计aducanumab的销售额到2026年将达到46亿美元。