百时美施贵宝公司（NYSE：BMY）和bluebird bio，Inc . （纳斯达克股票代码：BLUE）今天宣布，对idecabtagene vicleucel（ide-cel; bb2121）进行的关键性，开放标签，单臂，多中心，第2期研究显示出积极的正面结果。KarMMa评估了该公司针对BCMA靶向研究的嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗候选药物在复发和难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性，达到了其主要终点和主要次要终点。
KarMMa招募了140例患者，其中128例患者在150-450 x 10 6 CAR + T细胞的目标剂量水平上接受了ide-cel治疗stylechina.com。所有接受治疗的患者均接受了至少三种先前的治疗方法，包括免疫调节剂（IMiD），蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38抗体，并且所有患者均对其最后治疗无效。94％的患者对抗CD38抗体无效，而84％的患者对三重不应（对IMiD剂，PI和抗CD38抗体无效）。
主要终点（总体缓解率[ORR]）和关键次要终点（完全缓解率[CR]）的结果，以及在目标剂量水平和范围内的缓解持续时间（DoR）和无进展生存期（PFS）下表列出了研究中探索的三个目标剂量的每一个。所有受试者的平均随访时间为11.3个月。
接受同等待遇的人口 | ||||
150 x 10 6个 | 300 x 10 6个 | 450 x 10 6个 | 150-450 x 106个 | |
ORR，n（％） | 2（50.0） | 48（68.6） | 44（81.5） | 94（73.4） |
CR / sCR，n（％） | 1（25.0） | 20（28.6） | 19（35.2） | 40（31.3） |
DoR中位数，月 | --- | 9.9 | 11.3 | 10.6 |
PFS中位数，月 | --- | 5.8 | 11.3 | 8.6 |
没有报告150 x 10 6 CAR + T细胞的DOR中位数和PFS中位数 剂量组，因为可评估的患者人数很少 | ||||
总体而言，安全性结果与1期CRB-401研究中观察到的结果一致，该研究评估了ide-cel的初步安全性和有效性。5.5％（7/128）的患者发生3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS），其中包括一次致命的CRS事件。研究者确定在3.1％（4/128）的患者中发生了3级或更高的神经毒性事件（iiNT），并且没有4级iiNT事件的报道。在每个目标剂量下，<6％的受试者报告了3级或更高的CRS和iiNT事件。任何级别的CRS发生在83.6％（107/128）的患者中，任何级别的iiNT发生在18％（23/128）的患者中。
“对于多发性骨髓瘤患者，这些患者已经复发并变得对目前的治疗方法无能为力，因为这些患者通常反应率低，反应时间短且生存期差，因此仍然存在大量未满足的需求，”高级副总裁Kristen Hege医师表示，血液学/肿瘤学和细胞疗法，Bristol-Myers Squibb的早期临床开发。“ KarMMa研究为在经过大量治疗的患者群体中ide-cel作为一种潜在的治疗选择提供了进一步的支持，这些数据使我们感到鼓舞，尤其是在最高目标剂量450 x 10 6 CAR + T细胞下观察到的结果。我们正在积极准备将这些数据提交给卫生当局，以提议将ide-cel作为BCMA靶向CAR T细胞疗法的首例首次注册。”
“多发性骨髓瘤是一种无情的疾病，非常需要为通过当前可用疗法进行治疗的患者寻找新的治疗选择，”蓝鸟公司肿瘤专营权负责人兼首席业务官Joanne Smith-Farrell博士说。生物。“掌握了这些数据后，蓝鸟生物和百时美施贵宝公司仍将全心全力致力于为晚期骨髓瘤患者尽快推进ide-cel的治疗，同时继续执行我们广泛的开发计划，以了解ide-cell的潜在益处跨越早期疗法。”
KarMMa提供的更全面的数据将提交给以后的医学会议。
