CRISPR-cas9是一种强大的基因编辑工具，在去年出生的基因组改变的中国双胞胎的令人震惊的消息之后，最近声名鹊起。但是，在努力和道德的基础上，CRISPR承诺治疗一些最可怕的疾病。在宾夕法尼亚大学，科学家们利用这项技术对两名癌症患者的免疫细胞进行精确的DNA修饰中国风格网stylechina.com。正在进行的试验标志着CRISPR首次被用于治疗美国土壤患者。

其中一名患者患有骨髓瘤，另一名患者患有肉瘤。两者都没有回应标准治疗，这就是他们同意参加实验性试验的原因。

CRISPR-Cas9允许科学家高速，高精度地改变不同生物的DNA。它基本上是通过注射活体生物体，其中DNA构建体由切割或删除DNA片段的Cas9酶组成，RNA序列将Cas9引导到正确的切割位置，以及修复切割的新DNA模板并改变基因。在CRISPR进入图片之前，基因编辑是一个耗时且费力的过程，通常以失败告终。

正在进行的试验涉及从患者的血液中提取被称为T细胞的免疫系统细胞，然后对这些细胞进行遗传修饰。计划是去除三个细胞的受体，并添加一个名为NY-ESO-1的受体基因，这是一种出现在某些癌症表面的蛋白质。然后，经过修饰的细胞在接受短暂的化疗疗程后，将其输注到癌症患者的体内。

最终，研究人员希望修饰的细胞能够靶向并摧毁癌细胞。到目前为止，还没有向公众发布其他信息，但我们知道该研究最终将包括18名患者。

与编辑人类胚胎基因的鲁莽中国实验不同，该试验涉及改变个体患者的DNA。这意味着这些修饰不会传递到种系中，因此不存在重新设计整个人类物种的危险。在美国和许多其他国家不允许基因编辑遗传性状。

除了这项试验，许多研究机构已经开始或正在准备今年开始对人类患者进行自己的CRISPR试验。NPR表示正在进行两项试验，旨在治疗遗传性血液疾病，如镰状细胞病和β-地中海贫血。另一项研究希望使用CRISPR来治疗一种被称为Leber先天性黑蒙的遗传性失明症。其他几项癌症研究将于今年在德克萨斯州，纽约州和其他地方开展。

所有这些研究都是非常实验性的，参与其中的患者面临相当大的风险。最大的担忧是这些疗法可能会导致DNA的意外变化，从而导致健康问题。即使这些初步审判被认为是成功的，也可能需要许多年才能让公众获得这些初步审判。