波士顿，2019年12月5日 /美通社/ -Samus Therapeutics，Inc.（以下简称“ Samus”或“ Company”）是一家位于波士顿的私有生物制药公司，致力于开发表壳蛋白抑制剂以干预病理过程并引发降解与疾病有关的蛋白质，今天宣布将于12月4日至 7日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第12 届年度阿尔茨海默氏病临床试验（CTAD）大会上介绍阿尔茨海默氏病的初始1期数据。报告的数据来自一项对健康志愿者进行的单次递增剂量的1期研究，评估了该公司针对阿尔茨海默氏病的主要表壳激素抑制剂PU-AD的安全性和药代动力学。PU-AD是一种对表皮组选择性的口服口服小分子可渗透性抑制剂stylechina.com。

“神经退行性疾病，如阿尔茨海默氏病（AD），与旨在防止聚集和疾病相关的蛋白质积累的调控途径的故障都密切相关，”医生说杰弗里·卡明斯，研究员，博士生导师，大脑健康，系UNLV和克利夫兰诊所勒纳医学院的医学教授，以及萨姆斯疗法的首席临床顾问。芭芭拉·沃纳纳（Barbara Wallner）补充说：“在某些疾病中，表壳形成以稳定和保护异常蛋白，从而促进诸如阿尔茨海默氏病，ALS，亨廷顿病，帕金森氏病和其他神经退行性疾病等疾病的病理生理。”，Samus首席科学官。“例如，在阿尔茨海默氏病中，表壳蛋白支持能够使高磷酸化tau积累并促进与神经退行性疾病相关的其他下游效应的过程。临床前研究表明，用PU-AD抑制表壳蛋白可引发病理性tau物种的降解并恢复神经元功能。 ”。

第1期，双盲，安慰剂对照，单次上升剂量研究评估了健康志愿者中单剂量PU-AD的安全性和药代动力学（PK）。在三个队列中，所有受试者均接受10、20或30 mg PU-AD或安慰剂的单次口服剂量治疗。单次口服给药后，PU-AD具有良好的耐受性，任何不良事件均为轻度且自限性，并表现出药代动力学线性。已开始在老年健康志愿者中进行超过7天的多次给药，并且已经完成了20 mg队列研究，并且耐受性良好，没有发生需要中断给药的不良事件。这项1期研究完成后，该公司预计将于2020年上半年在早期的阿尔茨海默氏病患者中启动2a期试验。

Samus Therapeutics总裁兼临时首席执行官Dick Bagley表示：“我们调节蛋白质功能和降解的方法提供了一种全新的机械方法，而不仅仅是简单地关注单一蛋白质途径。” “我们也正在通过PU-H71的骨髓纤维化1期试验来关注致癌途径的调节，同时在临床上通过PU-AD解决其他神经退行性疾病和脑癌。”