新泽西州普林斯顿和圣地亚哥，2019年12月4日 /美通社/-生物制药公司Adastra Pharmaceuticals，Inc.致力于开发用于治疗癌症的一流疗法，今天宣布，美国食品和药物管理局药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予zotiraciclib孤儿药称号，用于治疗神经胶质瘤。Zotiraciclib目前是胶质母细胞瘤（GBM）两项独立的1b期临床试验的主题。Adastra预计将在2020年报告两项研究的结果stylechina.com。

由国家癌症研究所（NCI）赞助的第一项1b期临床试验是一项多剂量剂量研究，研究了zotiraciclib和替莫唑胺（TMZ）的联合治疗复发性恶性神经胶质瘤。NCI和Adastra最近已经注册了第一阶段的一部分，预计将在2020年初报告主要数据，以扩大先前在2019 ASCO年会上报告的结果以及通过2019年神经肿瘤学会电子海报发布的结果。

欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）正在进行佐替拉西lib 的第二个1b期试验，该试验是针对IDH1R132H-non老年患者的三平行队列，开放标签，非随机，多中心研究。突变和MGMT启动子-非甲基化间变性星形细胞瘤或胶质母细胞瘤。A组由患有非甲基化疾病的一线患者组成，旨在确定佐替拉西lib与放射线联合应用的情况。B组由患有甲基化疾病的一线患者组成，旨在确定佐替拉西lib与TMZ的联合使用。C组由具有复发性GBM的患者组成，是单药zotiraciclib，旨在测量六个月的无进展生存期。   

“我们很高兴已被FDA和EMA为神经胶质瘤的治疗zotiraciclib授予孤儿药。这些名称是zotiraciclib的持续发展，在美国正在进行的临床试验在NCI和整个重要的欧洲与EORTC。” Adastra首席执行官Scott Megaffin说。“尽管少见，但胶质母细胞瘤是最具破坏性和最难治疗的癌症之一，迫切需要开发具有独特作用机制的新疗法。佐提拉西利布正在进行的临床试验数据令人鼓舞，并暗示了一种治疗方法。是安全的，并能够在高级别胶质瘤中引起临床益处。2020年初进行了1b研究，并于当年晚些时候完成了两个EORTC研究队列的注册。”

关于“孤儿药指定”

“孤儿药指定”计划为药物和生物制剂提供孤儿身份，这些药物和生物制剂旨在安全有效地治疗，诊断或预防在美国影响不到200,000人且不超过200,000人的罕见疾病/病症。欧盟每10,000个孤儿药指定中有五分之一提供了重要的激励措施，包括经批准的行销专有性和合格临床测试的税收抵免，以及费用减免。