总部位于阿伯丁，苏格兰和新加坡的 TauRx 发布了对药物氢甲基蛋氨酸（LMTM）治疗阿尔茨海默氏病的药代动力学分析，结果出乎意料。这项研究发表我 n个杂志阿尔茨海默氏病。

氢甲基硫氨酸是WHO批准的非专有名称，该药物以前被TauRx称为LMTMstylechina.com。它通过阻止脑中tau蛋白的异常积累来发挥作用。β-淀粉样蛋白和tau蛋白是阿尔茨海默氏症患者大脑中积累的两种蛋白质。通常，β-淀粉样蛋白在疾病中较早发生，而tau在疾病中较晚出现。

TauRx分析了1000例轻度至中度阿尔茨海默氏病患者的治疗剂量，血液水平和该药物对大脑的药理活性之间的关系，这是两项全球III期全球临床试验的一部分。该药对认知能力下降和脑萎缩表现出浓度依赖性作用。

关键发现是效果似乎并不取决于患者所接受的药物量。

在2012年至2016年间对近1,700例轻度至中度阿尔茨海默氏症患者进行的III期临床试验中，对氢甲基蛋氨酸的剂量为150至250 mg /天，而低剂量为8 mg /天。8 mg剂量仅用作掩盖尿液变色（将其变蓝）的对照，这种变色可能与药物一起发生。

该公司指出：“研究设计基于较早的试验结果，该试验使用了该药物的不同变体。令人惊讶的是，在试验的任何临床结果中，高剂量和低剂量的氢甲基硫氨酸之间没有差异。”

为了继续探索数据，研究人员使用了来自两项已完成的两项III期试验中任一者的1,162名患者血浆浓度的数据，进行了新的药代动力学人群分析。他们想评估LMTM的血液水平与对大脑的影响之间的关系。他们利用一种新的测定方法，发现8毫克/天的氢甲基蛋氨酸剂量由血药浓度决定。大多数患者在该剂量下血液中的药物水平足够高，以显示出认知能力下降和脑萎缩的有意义的降低。

他们得出的结论是，每天16 mg的药物剂量将为所有患者提供所需的血液水平，以实现最大的药物活性。

“由于我们已经有了一个强大的数据库来支持氢甲硫氨酸在轻度至中度阿尔茨海默氏病患者的临床试验中的安全性和耐受性，因此该分析的其他结果使我们有信心扩大新的TauRx清醒性临床研究的范围TauRx Therapeutics执行主席兼阿伯丁大学教授Claude Wischik表示：“这项试验证实了新的16毫克/天的氢甲基蛋氨酸对这些类型患者的潜在疗效。”

阿尔茨海默氏病杂志主编乔治·佩里（George Perry）评论说：“广泛的数据，经验和现在的药代动力学，突显了氢甲基蛋氨酸治疗作为阿尔茨海默氏病重要的新途径的潜力。临床益处和脑萎缩的减少大大超过了其他治疗途径的报道。”

而且该药是口服的，与许多其他试验性治疗方法有很大不同。例如，目前正在由美国食品和药物管理局（FDA）评估的Biogen的aducanumab可以作为输液剂服用。

在这一点上，氢甲基蛋氨酸显得非常有前途，在一个超过125个临床试验失败的地区，异常地如此。

麦吉尔衰老研究中心老年痴呆症研究组主任谢尔格·高迪尔说：“研究人员的目的是证实他们在目前正在进行的安慰剂对照试验中所发现的结果。” “对于具有与阿尔茨海默氏病相关的tau病理学作用的疾病缓解药物，我们现在最大的希望是氢甲基蛋氨酸。”