本周早些时候，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Aquestive Therapeutics的Exservan治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。今天，新的研究发表在《科学报告》上，表明一种抗炎性色甘酚钠可以延缓小鼠模型中ALS的发作。

ALS，有时也称为Lou Gehrig病，是一种进行性神经退行性疾病，会影响大脑和脊髓的神经细胞stylechina.com。运动神经元的变性最终杀死了它们。运动神经元死亡时，大脑无法启动和控制肌肉运动。

这项新的研究是由麻省总医院 （MGH）的研究人员进行的，由Sean M. Healey＆AMG ALS神经表观遗传学实验室主任以及马萨诸塞州神经退行性疾病研究所的Ghazaleh Sadri-Vakili领导。他们向具有导致ALS的基因突变的小鼠注射了cromolyn钠。色甘酸钠是一种抗炎药，用于治疗肥大细胞增多症。

Sadri-Vakili和他的团队发现，这种治疗方法会延迟具有ALS突变的小鼠的ALS症状的发展。进一步的分析表明，它可以保护神经元免受变性并有助于保持神经和肌肉之间的连接。通过靶向肥大细胞（特定类型的免疫细胞），它还减少了肌肉周围的炎症。它还减少了脊髓和血液中的促炎性标志物。

Sadri-Vakili说：“我们的研究支持炎症在ALS进程中具有重要作用的观点，因此探索抗炎治疗对于开发有效的治疗可能具有重要价值。” “我们的发现表明，克罗莫林治疗可在ALS小鼠模型中提供神经保护作用。”

他接着说：“这些影响是否会转化为患有这种疾病的人还有待观察。因此，我们将继续探索炎症在疾病发展和进展中的作用，希望将这项研究转化为潜在的ALS治疗。”

Aquestive的Exservan是一种利鲁唑口腔膜（ROF）。它是一种新的利鲁唑制剂，它是ALS的辅助治疗。利鲁唑以商标名Rilutek出售，是1995年获得FDA批准的首个ALS治疗药物。Rilutek由Covis Pharma在美国销售，赛诺菲在美国以外的地方拥有权利。

在临床研究中，Aquestive的Exservan证明了与Rilutek的药代动力学生物等效性。

2018年，三菱田边公司及其新子公司MT Pharma America获得了Radicava的批准，这是22年以来首个获批的ALS药物。Radicava不能治愈，但可以延缓ALS患者的日常功能下降。

九月份，俄勒冈州立大学的科学家发现了一个关键因素，为什么脊髓中的某些运动神经元死亡而其他人却没有。这项研究发表在“ 实验生物学与医学”杂志上。

该研究集中在一种称为热激蛋白90（Hsp90）的蛋白上。热休克蛋白90对“营养因子”对运动神经元的抑制特别敏感，“营养因子”是被称为“辅助分子”的小蛋白。营养因子似乎具有挽救垂死的神经元的能力。

在神经系统中，神经元是向肌肉，腺体和其他神经传递信息的细胞。运动神经元是在脊柱和脑干中发现的大型神经元。它们具有长的轴突，这些轴突散布在神经系统之外，以便与肌肉接触并控制其运动。

OSU生物化学与生物物理学副教授，该研究的相应作者Alvaro Estevez说：“众所周知，ALS中有一些运动神经元亚群对退化具有抗性，而其他亚群则对退化高度敏感。” “了解这些不同倾向的机制可能会为ALS的进展提供新的见识，并为开发该疾病的新疗法开辟新的选择。”

在他们的研究中，Estevez和生物化学与生物物理学助理教授Maria Clara Franco发现，Hsp90抑制了对神经元存活至关重要的关键细胞受体的活化。当Hsp90被抑制时，运动神经元死亡。

他们利用了一种名为格尔德霉素的Hsp90抑制剂，这是一种用于化疗的抗生素。这项研究表明，意想不到的影响之一是，运动神经元营养通道的减少使神经细胞处于危险之中。

Franco说：“抑制Hsp90作为一种治疗方法可能需要开发更具选择性的抑制剂，因此靶向癌细胞而不是健康的运动神经元。”

这项研究可能会导致治疗ALS和类似神经退行性疾病的新方法。