周一晚，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该公司的镰状细胞病药物Oxbryta，总部位于南旧金山的Global Blood Therapeutics的股价在盘前交易中继续攀升。

该公司股价周一收盘涨逾6个点，至59.95美元，今天早盘上涨约11％，至66.50美元。FDA在优先审查中批准了Oxbryta（voxelotor）片剂的加速批准，用于治疗成人和12岁以上儿童的镰状细胞疾病（SCD）stylechina.com。Global Therapeutics（GBT）在公告中说，这是第一个获得批准的直接抑制镰刀型血红蛋白聚合反应（SCD的根本原因）的治疗方法。该药物有望在两周内通过公司的专业药房合作伙伴网络提供给患者。该疗法的标价每年约为125,000美元。

GBT总裁兼首席执行官Ted W. Love表示，批准Oxbryta是该公司和镰状细胞病患者的重要里程碑。洛夫在一份声明中说，新批准的药物“体现了GBT对为被忽视的，限制生命的慢性病患者开发和提供创新药物的承诺。”

镰状细胞病在美国估计影响100,000人，是由编码血红蛋白的基因的遗传缺陷引起的，该缺陷导致红细胞呈镰刀状。反过来，这会影响它们携带氧气的方式。输给组织和器官的氧气减少会导致危及生命的并发症，包括中风，血液凝块，感染和不可逆的器官损害。FDA批准诺华公司的Adakveo因与镰状细胞病相关的疼痛事件而未获批准后不到两周，GBT便获得了批准。当镰刀状细胞聚集在血液中时，会引起急性疼痛发作，称为血管闭塞性危机。

Oxbryta是SCD的口服口服药物，每天一次，可增加血红蛋白对氧气的亲和力。该药物阻止聚合反应，这是导致红细胞镰状化和破坏的原因。

Oxbryta的加速批准基于血红蛋白水平的临床意义和统计学显着改善，并伴随着红细胞破坏（溶血）的减少。来自III期HOPE试验的数据表明，治疗24周后，接受Oxbryta的患者中有51.1％的患者血红蛋白增加幅度大于1 g / dL，而接受安慰剂的患者则为6.5％。该试验还表明，血管闭塞性危机的数量较少。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予镰状细胞疾病药物突破性治疗，快速通道，孤儿药和罕见儿科疾病称号。

作为加速批准的条件，GBT将继续在HOPE-KIDS 2研究中研究Oxbryta，这是一项批准后的验证性研究，使用经颅多普勒（TCD）流速证明了2至15岁儿童的中风风险降低。该研究将于今年年底开始。