ChemoCentryx和Vifor Fresenius医疗肾脏药物（VFMCRP）宣布其avacopan抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎（ANCA相关血管炎或ANCA血管炎）的关键性III期ADVOCATE临床试验达到了其主要终点。

ANCA血管炎是补体途径的全身性疾病，是免疫系统的一部分，过度激活。这进一步刺激了嗜中性粒细胞，导致炎症和小血管的破坏，导致器官损伤和衰竭stylechina.com。肾脏通常是主要目标，如果不治疗，可能会致命。

该消息在昨天的盘后交易中暴涨了 300％，使该公司的市值达到4.696亿美元。

“这是全世界临床医生和患者一直希望得到的变革性结果，”剑桥阿登布鲁克医院的血管炎和狼疮诊所主任戴维·杰恩说。“ ADVOCATE试验清楚地表明，avacopan有效地使患者的急性血管炎症状缓解，并在整个研究过程中一直保持在那里。重要的是，avacopan在没有传统的每日持续类固醇疗法的情况下进行了这项工作，而传统的每日类固醇疗法是目前的护理标准，并且与avacopan进行了比较。实际上，avacopan实际上优于传统的护理标准，在试验的一年治疗中使患者得以缓解。”

该临床试验研究了331例急性ANCA血管炎患者。根据伯明翰血管炎活动评分（BVAS）评估，该试验达到了两个主要终点指标，即26周时疾病缓解和52周时持续缓解。缓解定义为BVAS评分为零，并且在过去四周或更长时间内未进行糖皮质激素治疗ANCA血管炎。

avacopan组在第26周的BVAS缓解率达到72.3％，而糖皮质激素标准治疗对照组的患者为70.1％。avacopan研究组在52周时的持续缓解率为65.7％，而对照组为54.9％。

Avacopan是一种一流的口服药物，其作用是精确阻断破坏性炎症细胞（如血液中性粒细胞）上促炎性补体系统片段C5a的C5aR受体。该药物也正在开发用于C3肾小球病（C3G）和化脓性汗腺炎（HS）的患者。FDA将其授予ANCA相关血管炎，C3G和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的孤药称号。

“这些结果超出了我们的预期，” ChemoCentryx总裁兼首席执行官Thomas J. Schall说。“今天，我们标志着ANCA血管炎患者生命中一个新的历史性时期的曙光。今天，我们首次证明，针对ANCA疾病过程最中心的高度针对性疗法优于传统的广泛免疫抑制疗法。目前发现可能过时的疗法。”

Schall补充说：“直到现在，ANCA血管炎患者必须忍受含有长期高剂量类固醇及其所有有害作用的治疗方案，但根据今天的数据，很明显，使类固醇疗法使患者生病的时间是在尝试使他们患病急性血管炎好转可能终于结束了。我们计划与我们的合作伙伴VFMCRP合作，在2020年向欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品管理局（FDA）提交监管申请，以进行全面的市场批准。