伦敦，2019年11月25日（全球新闻）- 和记中国医疗科技有限公司（“ Chi-Med ”）（AIM /纳斯达克股票代码：HCM）今天宣布，美国食品药品监督管理局（“ FDA”）已授予“孤儿药”称号Surufatinib用于治疗胰腺神经内分泌肿瘤（“ NET”）。
“ NET是医疗需求严重不足的领域。目前的治疗方法非常有限stylechina.com。” Chi-Med首席执行官Christian Hogg说。“ FDA授予“孤儿”称号是一个积极的步骤，并将继续加强我们的研究和开发的重要性，以将苏鲁替尼带给更多有需要的患者。”
如果经FDA批准为孤儿药，那么surufatinib将有权获得为期7年的市场独占权。在美国，指定孤儿药也可带来一定的开发成本收益
Surufatinib正在接受单一和联合免疫疗法在中国和美国的多种实体瘤中的研究。
Surufatinib是Chi-Med在中国成功完成III期临床试验的第二种新型肿瘤药物。Surufatinib用于治疗晚期非胰腺NET患者的新药申请（“ NDA”）已于2019年11月11日被中国国家药品监督管理局（NMPA）接受审查。
关于FDA孤儿药名称
FDA孤儿药指定计划为药物和生物制剂提供孤儿身份，这些药物和生物制剂旨在安全有效地治疗，诊断或预防在美国影响不到200,000人或影响超过200,000的罕见疾病/病症人，但预计不会收回开发和销售治疗药物的费用。
关于Surufatinib
Surufatinib（以前称为HMPL-012或sulfatinib）是一种新型的口服血管免疫激酶抑制剂，可选择性抑制与血管内皮生长因子受体（“ VEGFR”）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）相关的酪氨酸激酶活性。两者均抑制血管生成，并抑制集落刺激因子1受体（CSF-1R），后者调节与肿瘤相关的巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫反应。它独特的双重作用机制可能非常适合与其他免疫疗法联合使用。Surufatinib在中国正在进行数个后期概念验证临床试验，在美国正在进行概念验证临床试验。
根据Frost＆Sullivan的数据，中国抗血管生成VEGF / VEGFR抑制剂的市场规模已从2015年的5亿美元增长到2019年的15亿美元以上，预计到2026年将达到50亿美元。
Chi-Med目前在全球范围内保留surufatinib的所有权利。
在中国非胰腺神经内分泌肿瘤：2015年，我们启动了SANET-EP研究中，III期研究小号 urufatinib在一个先进适用的ň欧元Ë ndocrine 牛逼 umors - Ë xtra- p ancreatic患者在中国对他们来说，没有有效治疗。在2019年6月，进行了198例患者中期分析，领导独立数据监测委员会确定该研究符合预定义的无进展生存期（“ PFS”）主要终点，应及早停止。
中国的胰腺神经内分泌肿瘤： 2016年，我们启动了SANET-p研究，这是一项针对中国低，中级，晚期胰腺神经内分泌肿瘤患者的关键性III期研究。主要端点是PFS。我们预计将在2020年上半年进行中期分析，并于2020年完成注册（clinicaltrials.gov标识符：NCT02589821）。
美国和欧洲的神经内分泌肿瘤：我们计划根据苏鲁替尼在中国神经内分泌肿瘤的II期和III期研究（clinicaltrials.gov标识符：NCT02267967）中获得的令人鼓舞的数据，计划在神经内分泌肿瘤患者中进行美国注册研究。美国正在进行的Ib期研究（clinicaltrials.gov标识符：NCT02549937）。
中国的胆道癌： 2019年3月，我们启动了IIb / III期研究，将苏拉替尼与卡培他滨治疗在一线化疗后进展的晚期胆道癌患者进行比较。主要终点是总体生存期（OS）（clinicaltrials.gov标识符NCT03873532）。
免疫疗法组合： 2018年11月和2019年9月，我们签订了合作协议，以评估Surufatinib结合抗程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）单克隆抗体的安全性，耐受性和功效。这包括全球合作，以评估与Tuoyi surufatinib的组合®，由上海君实生物科学有限公司，并与Tyvyt批准在中国®，由Innovent生物制品，公司在中国批准
关于神经内分泌肿瘤（NET）
神经内分泌肿瘤形成于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体中。它们可以起源于身体的各个部位，最常见于肠道或肺部，可以是良性或恶性的。神经内分泌肿瘤通常被分类为胰腺神经内分泌肿瘤或非胰腺神经内分泌肿瘤。批准的靶向疗法包括舒尼®和Afinitor的®胰腺神经内分泌肿瘤，或分化良好的，非功能性胃肠或肺神经内分泌肿瘤。
根据Frost和Sullivan的说法，2018年美国有19,000个新诊断的神经内分泌肿瘤病例。重要的是，与其他肿瘤相比，神经内分泌肿瘤的生存期相对较长。结果，2018年美国估计有141,000位患有神经内分泌肿瘤的患者，其中90％以上（约132,000位）为非胰腺神经内分泌肿瘤患者。
在中国，大约有67600新诊断神经内分泌肿瘤患者在2018年，考虑到目前发生在中国的患病率之比，可能与本病在国内居于许多30万例1。据估计，在中国患有神经内分泌肿瘤的患者中约有80％是非胰腺神经内分泌肿瘤患者。
