加利福尼亚州南旧金山-（美国商业资讯）- 罗氏集团（六国集团：RO，ROG； OTCQX：RHHBY）的成员基因泰克公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受新药物申请（NDA）并获得了risdiplam的优先审评，risdiplam是一种研究性生存运动神经元2（SMN-2）拼接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）。Risdiplam旨在增加和维持整个中枢神经系统和身体周围组织的SMN蛋白水平。预计FDA将在2020年5月24日之前做出批准决定stylechina.com。

“ FIREFISH和SUNFISH试验旨在代表现实生活中的SMA患者谱图，其中包括许多以前临床试验中代表性不足的人，”首席医学官兼全球产品开发部负责人Levi Garraway博士说。 。“我们期待与FDA密切合作，以探索可能受益的社区中所有个体广泛使用risdiplam的机会。”

risdiplam NDA提交的资料包含了FIREFISH和SUNFISH关键研究的剂量寻找第1部分的12个月数据，以及SUNFISH的确证第2部分的数据。FIREFISH是一项针对1型SMA婴儿的开放标签，分为两部分的无缝关键性临床试验。第1部分是针对21例1-7个月大的婴儿进行的剂量递增研究。第1部分的主要目的是评估疗效，作为探索性终点，目的是评估risdiplam在婴儿中的安全性并确定第2部分的剂量，这是一项重要的单臂试验，在41例1型婴儿中评估risdiplam SMA持续24个月，然后进行开放标签扩展。

SUNFISH是一项由两部分，双盲，安慰剂对照的关键性临床试验，适用于2型或3型SMA儿童和青少年（2-25岁）。第1部分确定了验证性第2部分的剂量，并评估了作为探索终点的功效。SUNFISH第2部分是一项大型安慰剂对照试验，评估了2型或3型SMA患者的治疗方法。SUNFISH第2部分最近达到了运动功能量度32（MFM-32）量表相对于基线变化的主要终点。*迄今为止，在任何risdiplam试验中均未发现导致研究退出的与治疗相关的安全性发现。risdiplam的安全性与其已知的安全性一致，未发现新的安全信号。结果将在即将举行的医学大会上发表。

如果获得批准，risdiplam（一种口服液）将成为SMA患者的第一种在家用药。除了NDA提交的研究以外，还在SMA的一项广泛的临床试验计划中对risdiplam进行研究，其患者范围从新生儿到60岁，包括以前接受过SMA治疗的患者。

作为与SMA基金会和PTC Therapeutics合作的一部分，Genentech领导risdiplam的临床开发，如果批准，该药将在美国商业化。

FDA认为有潜力在治疗，预防或诊断严重疾病的安全性和有效性方面提供显着改善的药物被指定为“优先审阅”。此前，FDA还于2017年1月授予risdiplam的孤儿药称号，随后于2017年4月授予快速通道称号。

* MFM-32是一种经过验证的量表，用于评估包括SMA在内的神经系统疾病患者的精细和总体运动功能。