PDUFA日期定为2020年5月24日
NDA归档基于1、2和3型患者的广泛SMA人群中的数据
FDA申报触发罗氏向PTC支付1500万美元的里程碑付款
南普莱恩菲尔德，新泽西州，2019年11月25日 /新华美通/ - PTC Therapeutics公司（NASDAQ：PTCT）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予优先审核的新药申请（NDA）利昔普仑（RG7916）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。FDA做出决定的《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期是2020年5月24日。FDA的备案受理触发了罗氏（Roche）向PTC支付的1500万美元里程碑stylechina.com。
PTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz博士说：“ FDA对NDA的接受是向美国SMA患者提供risdiplam的重要一步。” “我们很荣幸能从我们专有的剪接平台生产出第一个口服小分子靶向剪接risdiplam。Risdiplam的NDA提交包括了来自广泛的SMA患者人群的结果，包括1型，2型和3型SMA患者的运动能力得到了改善功能和发展的里程碑，以及令人信服的安全性。我们相信，口服治疗剂可以到达人体所有受影响的组织，这将标志着SMA患者及其家人的治疗取得重大进展。”
FDA已授予risdiplam优先审查状态，该状态指定给与标准应用程序相比，如果获得批准，将代表严重状况的治疗，诊断或预防的安全性或有效性显着提高。
NDA归档基于来自关键的FIREFISH和SUNFISH研究的剂量确定部分的12个月数据以及临床和临床前药代动力学和药效学数据。FIREFISH是risdiplam在1型SMA婴儿中的开放性，分为两部分的临床试验，SUNFISH是risdiplam在2或3型SMA 2至25岁患者中进行的双盲，两部分，安慰剂对照试验。年份。SUNFISH第2部分最近达到了其在Motor Function Measure 32量表中与基线相比变化的主要终点。该研究的结果将在即将举行的医学大会上发表。SMA计划是PTC，SMA基金会和罗氏公司之间的合作。
关于脊髓性肌萎缩症（SMA）
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性神经肌肉疾病，它是运动神经元1（SMN1）基因的生存缺失或突变引起的婴幼儿死亡的主要遗传原因。降低了SMN蛋白的水平。剪接相关的SMN2 pre-mRNA，仅产生少量的功能性SMN蛋白。SMN蛋白含量不足会导致运动神经元逐渐丧失，从而导致肌肉萎缩和最严重的死亡。据估计，每11,000名新生儿中就有1名会发展为SMA。
