Ferring Pharmaceuticals和Blackstone Life Sciences共同投资了5.7亿美元,用于治疗一种类型的膀胱癌的基因疗法nadofaragene firadenovec(rAd-IFN / Syn3)。Ferring的子公司FerGene的成立是为了在美国将该药商业化并促进全球发展。
具体而言,该疗法适用于患有高度无反应的卡介苗芽孢杆菌(BCG),无肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)的患者stylechina.com。全世界每年约有43万人被诊断出膀胱癌,使其成为第九大最常见的癌症。在美国,膀胱癌是第六大常见癌症,仅在美国,每年就影响到约699,450人和80,000例新病例。
BCG是高级NMIBC患者的标准治疗方法,尽管被认为是有效的,但约60%的患者会再次发生癌症。在这种情况下,推荐的方法是彻底切除膀胱和一些生殖器官的根治性膀胱切除术。因此,业界和美国食品和药物管理局(FDA)将BCG反应迟钝的人群视为临床需求未得到满足的领域。
Nadofaragene firadenovec是一种基于腺病毒载体的基因疗法。它包含干扰素α-2b基因,该基因每三个月通过导管插入膀胱。该病毒进入膀胱壁细胞,在其中释放活性基因。膀胱细胞整合了该基因,从而产生了大量的干扰素α-2b蛋白。这种蛋白质天然存在于体内以抵抗癌症。
Ferring董事长Frederick Paulsen表示:“将一种新颖的基因疗法推向市场需要专注和专注,而Ferring公司的FerGene将拥有所需的资源和团队,以帮助我们潜在地将nadofaragene firadenovec带给患者。” “通过Ferring和Blackstone Life Sciences之间的这种新的联合融资模式,我们的目标是确保如果获得批准,更多的患有高级,BGC无反应性,非肌肉浸润性膀胱癌的人可以从这种新型基因治疗中受益。”
目前,该基因疗法尚处于III期临床试验后期。FDA授予其突破性疗法称号,其生物制剂许可申请(BLA)已被接受备案并获得了优先审查。
III期试验的结果将于12月5 日在华盛顿特区举行的泌尿外科肿瘤学会(SUO)第 20 届年会上发表。德克萨斯大学MD安德森癌症中心泌尿外科教授兼系主任Colin Dinney将作报告。
Dinney与FKD Therapeutics Oy的Nigel Parker共同领导了基因疗法的开发计划。FKD是一家总部位于芬兰的专业基因治疗公司。
一旦FDA批准该疗法,FerGene将拥有销售许可。
黑石集团向FerGene投资4亿美元,黑石集团投资至多1.7亿美元。Ferring可能会在美国以外的地方启动基因疗法并使之商业化
黑石生命科学业务负责人尼克·加拉卡托斯说:“与Ferring的这种创新合作关系展示了黑石生命科学在将变革性疗法推向市场方面的独特价值。” “我们在动手临床开发和早期商业化方面的专业知识和经验将有助于进一步为美国和全球的膀胱癌患者推广这种有前途的疗法。”