圣地亚哥，2019年11月22日 /美通社/- 临床阶段，癌症选择性基因治疗公司Tocagen Inc.（纳斯达克股票代码：TOCA）今天宣布介绍评估Toca的Toca 5 3期临床试验的全部结果511和Toca FC在神经肿瘤学会（SNO）年会上针对复发性高级别神经胶质瘤（HGG）患者的治疗。数据由美国加利福尼亚大学洛杉矶分校神经病学教授，神经肿瘤学项目主任，Toca 5试验的主要研究人员Timothy Cloughesy博士代表Toca 5临床研究人员提供。

Tocagen Inc.（PRNewsfoto / Tocagen Inc.）

试验设计和人口统计

Toca 5是Toca 511和Toca FC在复发性HGG患者中接受切除的3期随机试验stylechina.com。该试验涉及全球67个地点，招募了403名患者。患者在手术切除前按1：1的比例随机接受Toca 511和Toca FC方案或护理标准（SOC）治疗（洛莫司汀，替莫唑胺或贝伐单抗）。试验的主要终点是总生存期（OS），次要终点包括持久缓解率，持久临床受益率，持久缓解的持续时间和12个月的总体生存率。根据IDH1突变状态，KPS和地理区域对患者进行分层。本研究的基线人口统计学特征和疾病特征在治疗人群和26个预先指定的亚组的意图上取得了很好的平衡。

结果

如先前所宣布，该试验未达到主要或次要终点。Toca 511和Toca FC的安全性，耐受性和不良事件情况符合该患者人群的预期。在ITT人群中，Toca FC的周期中位数为2，而SOC选项的周期中位数为2至4。

在预先计划的亚组分析中，使用Toca 511和Toca FC治疗后，第二次复发的受试者（N = 60）死亡风险降低了57％（中位OS为21.82个月，HR为0.43，p = 0.0162，相比之下） ）代表生存率大约翻了一番。对第二个复发亚组的进一步分析表明，具有IDH1突变和间变性星形细胞瘤（AA）的患者具有最大的生存获益（HR = 0.102，p = 0.009）。IDH1突变和AA的第二次复发患者接受Toca FC的中位数为6个周期，而采用SOC选择方案的中位值为3个周期。

Cloughesy博士说：“尽管总的试验结果令人失望，但Toca 5试验第二次复发患者的阳性结果却令人信服。” “结合可接受的安全性，这些数据为解决这一定义明确的患者群体的高度未满足需求提供了潜在的机会，并应为Toca 511＆Toca FC方案的任何未来发展提供信息。”

此外，Toca 5试验的分子数据由神经肿瘤和学会学会神经肿瘤学项目负责人，莫菲特癌症中心神经外科主任Michael A. Vogelbaum博士介绍。CNS间质传递治疗的第三届联合会议的会议。数据表明，在试验的两个部分之间基线的免疫学特征是很好平衡的。此外，数据显示第二次复发的患者，IDH1突变和AA亚组在治疗前具有更强的免疫特性。这些数据表明，这些亚组内的患者可能倾向于产生抗肿瘤免疫应答。

Tocagen首席执行官Marty Duvall说：“我们已经对Toca 5数据进行了透彻的分析，并且似乎有一部分患者受益于Toca 511和Toca FC 的治疗。” “我们已经将数据提交给了FDA，并且一旦我们对未来几个月复发性脑癌计划的潜在下一步措施有了更加明确的了解，就有望提供更新。”

可在Tocagen的网站上获得Cloughesy博士和Vogelbaum博士的演讲的副本  。

关于Tocagen

Tocagen是一家临床阶段的癌症选择性基因治疗公司，致力于开发一流的，广泛适用的候选产品，旨在激活患者针对自身癌症的免疫系统。Tocagen计划在NCI赞助，由NRG Oncology进行的针对新诊断为胶质母细胞瘤的患者的2/3期试验中评估其主要研究产品候选产品Toca 511和Toca FC，以及针对非肝癌患者的1期试验。肌肉浸润性膀胱癌。Tocagen正在通过其通用的基因治疗平台推进临床前计划，该平台代表了癌症免疫治疗的新方法。