普利茅斯会议，宾夕法尼亚州，二○一九年十一月二十零日 /新华美通/ -  和谐Biosciences公司今天从两个临床研究的数据评估长期安全性和有效性，以及WAKIX的人滥用潜力宣布LLC（和谐）®（ pitolisant），已在SLEEP中发表。WAKIX是一种具有新颖作用机制的一流药物，已被批准用于治疗成年发作性睡病患者的过度白天嗜睡（EDS）。它是美国食品和药物管理局（FDA）批准的首个也是唯一的针对发作性睡病患者的产品，并未被美国药物管制局（DEA）列为管制药物stylechina.com。

SLEEP发表的手稿如下：

长期使用pitolisant治疗发作性睡病患者：HARMONY III研究

发作性睡病患者中垂体后叶素的一项开放性，长期（长达五年）研究。该手稿着重于一项为期一年的分析结果，该分析评估了pitolisant治疗成年发作性睡病成人患者白天过度嗜睡和瘫痪的长期安全性和有效性。

评估pitolisant（一种选择性的H3受体拮抗剂/反向激动剂）在成人发作性睡病伴或不伴猝倒症患者中的滥用潜力

一项随机，双盲，主动和安慰剂对照，四序列，四项交叉研究的结果，该研究评估了单剂量pitolisant与刺激性芬特明HCl（C-IV）和安慰剂相比对人体的潜在滥用。非依赖性，娱乐性兴奋剂用户。

Harmony首席医学官Jeffrey Dayno医师表示：“我们很高兴看到这些数据支持WAKIX的收益/风险概况，已发表在SLEEP上。”这些出版物将为医护专业人员提供更多的科学证据来支持WAKIX，包括有关长期安全性和有效性的信息，以及缺乏滥用潜力的数据，这两个都是治疗发作性睡病患者的重要考虑因素。”  

两项研究的数据也都在最近于加拿大温哥华举行的2019年世界睡眠会议上提出。

关于WAKIX（垂体兴奋剂）

WAKIX是美国食品和药物管理局于2019年8月批准的一流药物，用于治疗发作性睡病成年患者的过度白天嗜睡。在2010年，它被授予治疗发作性睡病的孤儿药称号。WAKIX是一种选择性的组胺3（H +）受体拮抗剂/反向激动剂。WAKIX的作用机理尚不清楚；然而，它的功效可以通过其对H +受体的活性来介导，从而增加了组胺的合成和释放，组胺是一种促进唤醒的神经递质。WAKIX由Bioprojet Societe Civile de Recherche（Bioprojet）设计和开发，该公司已在欧洲销售该产品。自2016年获得欧洲药品管理局（European Medicines Agency）批准以来。Harmony已获得Bioprojet的独家许可，可在美国开发，制造和商业化pitolisant 。

适应症和用法

WAKIX可以用于治疗发作性睡病成年患者的过度白天嗜睡（EDS）。

重要安全信息

禁忌

症严重肝功能不全的患者禁用WAKIX。

警告和注意事项

WAKIX延长了QT间隔。避免在已知QT延长的患者中使用WAKIX或与已知延长QT间隔的其他药物联用。避免在有心律不齐病史的患者以及其他可能增加尖端扭转性猝死或猝死风险的情况下使用，包括症状性心动过缓，低钾血症或低镁血症，以及先天性QT间隔延长。

肝或肾功能不全的患者，由于垂体后叶激素的浓度较高，QT延长的风险可能更大。监测这些患者的QTc升高。对于中度肝功能不全和中度或重度肾功能不全的患者，建议调整剂量（请参阅完整的处方信息）。终末期肾病（ESRD）患者不建议使用WAKIX。

不良反应

在发作性睡病伴或不伴猝倒的患者进行的安慰剂对照临床试验中，WAKIX最常见的不良反应（≥5％，安慰剂两次）为失眠（6％），恶心（6％）和焦虑症（ 5％）。与安慰剂治疗的患者相比，发生≥2％且发生频率更高的其他不良反应包括头痛，上呼吸道感染，肌肉骨骼疼痛，心律加快，幻觉，烦躁，腹痛，睡眠障碍，食欲下降，瘫痪，口干，和皮疹。

药物相互作用

WAKIX与强效CYP2D6抑制剂的同时给药会使pitolisant暴露增加2.2倍。将WAKIX的剂量减少一半。

将WAKIX与强效CYP3A4诱导剂同时使用会使pitolisant的暴露降低50％。可能需要调整剂量（请参阅完整的处方信息）。

穿越血脑屏障的H1受体拮抗剂可能会降低WAKIX的有效性。患者应避免集中作用的H1受体拮抗剂。

WAKIX是CYP3A4的临界/弱诱导剂。因此，当与WAKIX并用时，可能会降低敏感的CYP3A4底物的有效性。与WAKIX一起使用时，激素避孕药的有效性可能会降低，并且在停止治疗后21天可能会降低有效性。

在特定人群中使用

WAKIX可能会降低激素避孕药的有效性。建议使用激素避孕的患者在WAKIX治疗期间以及中止治疗后至少21天使用替代性非激素避孕方法。

有一个怀孕暴露注册表可以监视怀孕期间接触WAKIX的妇女的怀孕结局。如果患者怀孕，应鼓励患者参加WAKIX妊娠登记。要注册或从注册表中获取信息，患者可以致电1 800-833-7460。

不足18岁的患者尚未确定WAKIX的安全性和有效性。

WAKIX被肝脏广泛代谢。严重肝功能不全的患者禁用WAKIX。中度肝功能不全的患者需要调整剂量。

终末期肾病患者不建议使用WAKIX。对于中度或重度肾功能不全的患者，建议调整WAKIX的剂量。

建议对已知CYP2D6代谢不良的患者减低剂量。这些患者的WAKIX浓度高于正常CYP2D6代谢者。

 有关更多信息，请参见WAKIX 的完整处方信息。

要报告可疑的不良反应，请致电1-800-833-7460与Harmony Biosciences，LLC或致电 1-800-FDA-1088与FDA联系，或访问www.fda.gov/medwatch。

关于发作

性睡病发作性睡病是一种罕见的，慢性的，使人衰弱的睡眠唤醒状态不稳定性的神经系统疾病，可影响多达200,000美国人，其主要特征是白天过度嗜睡（EDS）和瘫痪（这是两个主要症状）以及REM睡眠的其他表现失调，进入清醒状态。EDS是白天无法保持清醒和警觉的状态，并且是所有发作性睡病患者的症状。在大多数患者中，发作性睡病是由降血钙素的丢失引起的。降钙素是大脑中一种支持睡眠-觉醒状态稳定的神经肽。这种疾病对男性和女性的影响均相同，典型症状是青春期或成年期。但是，可能需要长达十年的时间才能对其进行正确诊断。

Harmony Biosciences ，LLC

Harmony Biosciences，LLC是一家私营制药公司，总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议。该公司成立于2017年10月，其愿景是为患有罕见和孤儿疾病的人们提供新颖的治疗选择，重点是中枢神经系统疾病，从嗜睡症患者开始。和谐致力于增进对发作性睡病的理解，并为与该病同住的个人以及治疗该疾病的患者的医疗保健专业人员提供信息和资源。