NuCana的创始人兼首席执行官休·格里菲斯（Hugh Griffith）对他所谓的“化学的灵巧点”感到非常兴奋。当几天前美国食品药品监督管理局（FDA）清除了对三大化学物质的研究之路时，这种兴奋终于显现出来。一种潜在的新型胆道癌治疗方法stylechina.com。

FDA为NuCana提供了针对Acelarin的研究性新药申请的许可，格里菲斯称这是对礼来公司旧药Gemzar的改造。在III期试验中，将Acelarin与顺铂联合用于以前未经治疗的局部晚期或转移性胆道癌患者。如果成功的话，格里菲斯在一次独家采访中告诉BioSpace，Acelarin将打破玻璃天花板，这是FDA批准的首项胆道癌治疗方法。

“尚未批准用于该癌症的药物，但有超过40,000人患有这种疾病。护理标准是两种化学疗法药物，平均可以使患者生存一年。”格里菲斯说。

他希望Acelarin能够改变这种状况。他说，这种药物内部称为NUC-1031，具有显着改善晚期胆道癌患者生存结果的潜力。在一项Ib期研究中，与先前报道的吉西他滨加顺铂的数据相比，该公司观察到使用Acelarin加顺铂的应答率大约增加了一倍。

他说：“我们的目标是将Acelarin与顺铂结合起来，作为一线治疗晚期胆道癌患者的全球护理标准。”

从肿瘤学的角度来看，格里菲斯说，成为“生物学和了解癌细胞时代”的一部分，这很令人兴奋，从而导致为癌症患者开发新的治疗方法。格里菲斯说，认识到化学疗法仍将是癌症治疗的基石很重要，但他补充说，IO药物的出现大大改善了许多患者的预后。他们的信念是，化学疗法将永远是重要的，但不能始终依赖于达到某些目标，有时会带来自身的毒性问题。

他说：“化学疗法是该疗法的主力军，但是我们在这里（意味着阿塞拉林）所采用的方法无法使这种疗效较差和安全性较低的药物更有效，更安全。”

在III期试验中，主要终点将是总体生存率和客观缓解率。NuCana认为，在前两个计划的中期分析中的任何一个方面，在其他端点的积极趋势支持下，ORR的统计学上显着改善，都可能会加速批准用于Acelarin的新药申请。

还有其他公司在进行胆道癌的治疗，但到目前为止，没有一家公司取得成功。最近，新加坡的ASLAN制药公司透露其胆道癌药物未能达到无进展生存期和总体缓解率的主要终点。其他开发胆道癌疗法的公司包括Agios Pharmaceuticals，Imbrium Therapeutics，Ability Pharmaceuticals和Puma Biotechnology。

除胆道研究外，目前正在评估Acelarin对卵巢癌患者的II期研究和对胰腺癌患者的III期研究。除胆道癌药物外，格里菲斯说，他对公司的第二款ProTide NUC-3373感到很兴奋。格里菲斯（Griffith）说，他们正在逐步使用这种静脉药物，这是对大肠癌药物5FU的一种转化。标准药物必须在两天内静脉注射，格里菲斯说，这是“严重缺陷”，因为人体在到达目标位置之前会将其分解很多，这可能会引起一些毒性问题。但是，格里菲斯说，通过将化学方法应用于该产品，他们看到了巨大的优势。它不仅可以在几个小时内完成管理