新的研究为治疗罕见和致命的早衰综合症早衰症提供了可能的新方法。

早衰症，也称为Hutchinson-Gilford早衰综合症，与progerin有关，progerin是在细胞核中发现的lamin A蛋白的一种缺陷形式。该蛋白质有助于将细胞核保持在一起，但这种突变会抑制细胞分裂stylechina.com。相信缺陷蛋白使细胞核不稳定，这可能导致过早衰老。在健康受试者中也发现了Progerin，并且观察到Progerin会随着年龄的增长而增加，这表明该结果对于正常的衰老和与年龄有关的疾病可能也很重要。

该综合征影响约1800万儿童中的1个，这意味着世界上已知病例不到1000例。这种过早的衰老导致平均年龄为14至15岁的儿童因心血管疾病而早逝，这通常是在生命的头两年内出现的。它们包括生长衰竭，体内脂肪和头发的流失，皮肤老化，关节僵硬，髋关节脱位，全身性动脉粥样硬化，心血管疾病和中风。

瑞典Karolinska研究所和IFOM（意大利FIRC分子肿瘤研究所）的研究人员已经确定了一种使用反义寡核苷酸疗法治疗这种疾病的新方法。该研究的数据发表在《自然通讯》杂志上。研究团队使用早衰患者的细胞样本“显示端粒功能受损，染色体末端的复合结构以及“所谓的端粒非编码RNA”的积累。当科学家添加反义寡核苷酸时，它们能够降低端粒非编码RNA的水平，从而导致细胞分裂正常化。反义寡核苷酸通常用于灭活有害基因。认为正常的细胞分裂将改善患者的病情并可能延长其寿命。

该研究的合著者奥古斯丁·索拉-卡瓦哈尔称这项工作“很有希望”，称他们在基因改变的早衰小鼠模型中看到了积极的结果。加入反义寡核苷酸后，研究小组发现最大预期寿命增加了44％，平均预期寿命增加了24％。

Karolinska Institutet教授玛丽亚·埃里克森（Maria Eriksson）说，这种作用在小鼠身上是积极的，但是他们需要重新思考治疗人类疾病的方法。

埃里克森在一份声明中说：“需要更多的研究来评估健康个体中相对较低的早老蛋白水平如何导致衰老和与年龄相关的疾病。” “有趣的是，现在反义寡核苷酸已被包括在高级临床试验中，这些药物中的一些已经在美国被FDA批准。”

已经开发出许多方法来开发早衰疗法。总部位于加利福尼亚的Eiger BioPharmaceuticals 有望在年底前向美国食品和药物管理局提交新药申请，以其lonafarnib治疗早衰和早衰性椎间盘突出症。

Lonafarnib已被FDA授予“孤儿药”的“突破”和“罕见儿科疾病”的称号，是一流的，法尼基转移酶的口服活性抑制剂，法尼基转移酶是一种通过称为异戊酸酯化的过程参与蛋白质修饰的酶。

索尔克研究所（Salk Institute）还开发了一种名为SATI 的新型基因编辑工具，可以为早衰症以及亨廷顿氏病等其他突变疾病提供治疗选择。