它不是最简单的药物名称，但是crizanlizumab-tmca将成为有史以来第一个针对镰状细胞疾病的靶向疗法。星期五，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，他们已批准诺华开始营销Adakveo，Adakveo是crizanlizumab-tmca的商标名称。

根据疾病控制和预防中心（CDC）的数据，这不仅对目前正遭受镰状细胞疾病困扰的约100,000名美国人，而且对其他所有人都是一个积极的消息stylechina.com。毕竟，这种疾病继续使我们的社会付出大量金钱。发表在杂志上的一项研究儿科血液和癌症于2009年发现，仅在2005年镰刀疾病费用平均为11702 $由医疗保险的儿童和那些由雇主赞助保险14772 $。从那以后，事情无疑变得更加昂贵，因为您何时才听说过去15年中医疗保健的价格越来越便宜了？

镰状细胞病是一种遗传性疾病，是由您产生血红蛋白的基因突变导致的。血红蛋白是您的红细胞中的蛋白质，可帮助细胞像小小的Uber一样通过血管输送氧气。如果您还没有弄清楚，您和您的身体都需要氧气才能生存。正常的血红蛋白被称为血红蛋白A。只要想“ aaayyyy”，这就是正常的血红蛋白。

今天在： 创新

您的红细胞应该看起来像小甜甜圈，里面没有孔，即所谓的双凹面圆盘。这是科学家举起红细胞（也称为红细胞）模型的照片：

科学家Gerhard Ehninger，主席

模型在左侧，科学家在右侧。请注意，红血球不会趋于如此之大。为了使红细胞大于男人的头部，男人的头部直径必须小于6至8μm。

镰状细胞疾病的突变导致产生了另一种蛋白质，称为血红蛋白S，而不是血红蛋白A。请记住S是镰刀。血红蛋白S导致红细胞的形状不同，看起来像月牙形或“镰状”的C形，因此得名“疾病”。下图左侧是正常的红细胞，右侧是镰状细胞：

在这种情况下，外观确实很重要。镰刀状的红细胞无法像正常形状的红细胞那样存活。您的脾脏可以作为美国血液专家对您的血液进行判断，清除看起来或表现不佳的红细胞。因此，脾脏会不断过滤出镰刀状的红细胞，使您的身体经常缺乏红细胞，从而导致贫血。

此外，与圆盘状的红细胞不同，这些镰刀状的细胞很难穿过狭窄的血管。它们会粘在血管的内壁上，结块在一起，堵塞血管，造成类似于洛杉矶的交通堵塞，阻碍血液流到身体的各个部位。这可能导致血管闭塞性危机。“ Vaso-”表示容器，“ occlude”表示停止，关闭或关闭。因此，“闭上你的嘴”就是说“闭上你的嘴”，而血管闭塞性危机则是指紧急情况，其中流向身体的一个或多个部位的血液被关闭或阻塞。

结果是严重的疼痛和潜在的器官损害，因为您的身体部位被剥夺了氧气。中风，视力下降，肺部血块和感染只是可能会危及生命的一些并发症。到目前为止，除了喝大量的液体和避免可能引发诸如高海拔，极度寒冷，体力消耗和某些药物（如乙酰唑胺）之类的情况之外，还没有任何预防此类危机的具体方法。尽管采取了这些预防措施，但肯定会发生血管阻塞性危机。对此类危机的治疗主要涉及给予止痛药，水合作用，氧气和可能的输血。

Adakveo的批准提供了另一种更为具体的可能性。这是一种单克隆抗体，可以结合并阻断称为P-选择蛋白的蛋白质。P-选择蛋白位于衬砌在血管内壁和血小板中的细胞上。在镰状细胞疾病中，P-选择素可以帮助新月形的红细胞粘附在血管壁上。因此，用Adakveo阻断P-selectin可以防止这种粘附，并可能防止血管闭塞性危机。

确实，一项有198名参与者的随机临床试验表明，接受Adakveo治疗的患者每年因血管闭塞性危象的就诊次数少于接受安慰剂的患者（1.63比2.98拜访），并且经历第一次血管闭塞的时间更长。研究期间发生危机（1.4个月和4.1个月）。实际上，在接受Adakveo治疗的患者中，超过三分之一（36％）在研究期间甚至没有任何血管闭塞性危机。

据为行业出版物FiercePharma撰写的安格斯·刘（Angus Liu）称，Adakveo的批发购买成本将为每小瓶2357美元，这意味着每月使用三到四个小瓶的预期费用为每月7071美元或每月9428美元。不完全是零钱。但是这种新药可能最终可以挽救那些