周二发布的临床试验结果表明，两名患者，其中一名患有β地中海贫血，另一名患有镰状细胞病，可能已经治愈了他们的疾病。这两个试验涉及使用Crispr编辑相关患者的基因，是由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合进行的。

Vertex首席执行官Jeffery Leiden告诉《福布斯》：“这是证明Crispr / Cas9可用于治愈或潜在治愈严重遗传疾病的第一批临床证据stylechina.com。” “这是一个了不起的科学和医学里程碑。”

Crispr / Cas9是一种基因编辑系统，因其具有剪断，修复基因或将基因插入DNA的能力而广受欢迎。在临床试验中测试的疗法通过从患者体内提取骨髓干细胞，编辑这些干细胞以修复引起疾病的基因突变，然后将细胞注入患者体内而起作用。然后，患者的身体将接管并能够产生新的健康细胞。细胞的工程改造是在体外（在患者体外）进行的。这使研究人员可以确保做出正确的更改，并且不会对基因组进行不正确的编辑。 

Vertex首席科学官戴维·阿尔舒勒（David Altshuler）说，这些试验中使用的基因编辑疗法CTX001“在改变方面非常外科手术”。 

自从β型地中海贫血患者接受一次性治疗以来已经有9个月了，镰状细胞疾病患者已经超过4个月了。莱顿说，那段时间，他们的两个条件都大大改善了。曾经每年接受超过16次输血的β地中海贫血患者自治疗以来就不需要输液。镰状细胞病患者在治疗之前每年平均经历七次严重的健康危机，并且由于该治疗没有经历过。 

CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni说，尽管事实上只有两名患者看到了这些结果，但“这些患者的效果如此显着，我们不禁认为这带来了很多希望。”

两名患者在治疗期间均出现了副作用，但医生得出的结论是，这是由骨髓制剂引起的，而不是Crispr治疗本身。为了注入健康的干细胞，两名患者都必须接受强化化疗以破坏其旧的骨髓细胞。对于骨癌患者也很常见的这种治疗方法会引起恶心，脱发和器官损伤。 

精准医学以其高昂的价格标签而闻名，这种治疗是“精准医学的顶峰”，Kulkarni说。然而，当被问及这种治疗的潜在成本时，库尔卡尼说他们仍在关注临床发展，“现在讨论任何一种价格讨论还为时过早。” Zolgensma，第一种FDA批准的基因疗法药物，定价为2.1美元。去年五月。

Crispr的应用似乎是无限的，但是该领域遇到了一些道德争议。去年，中国科学家何建奎宣布改变了两个人类孩子的基因，震惊了医学界。研究人员对Crispr的主要担心之一是，科学家可能会改变要遗传的基因，这种做法称为种系工程。克里斯普（Crispr）的先驱詹妮弗·杜德纳（ Jennifer Doudna）在最近的一篇有关他的启示周年的文章中，呼吁对在遗传性人类基因组编辑中使用克里斯普（Crispr）制定更严格的规定。 

但是在这些试验中，仅对体细胞或非生殖细胞进行了改变，无需担心种系编辑。斯坦福大学法学教授，加州人类干细胞研究咨询委员会主席亨利·格里利说：“人们更加担心人的DNA的故意改变，这些改变可能会传给后代。” 他说，谈到体细胞，“它们与人同归于尽”。

莱顿表示，除了在接下来的两年中追踪这些最初的患者以查看他们的疾病是否再次发生之外，他们还将在临床试验的下一阶段招募这两种疾病的多名患者，并将在不久的将来为这些患者开始治疗。他说，尽管他们还没有时间表确定何时可以商业上获得治疗，但“我们希望尽快将其提供给患者。”