
总部位于 波士顿的resTORbio 宣布了RTB101的PROTECTOR 1 III期试验在65岁及以上成年人的临床症状性呼吸系统疾病(CSRI)中的主要数据。该试验未能达到其主要终点。该公司暂停了用于呼吸道疾病的药物的开发,但将继续在包括帕金森氏病在内的其他领域进行测试stylechina.com。股价暴跌 74%,盘前交易中的消息。
RTB101是口服,选择性和有效的TORC1抑制剂。在与衰老相关的疾病(如帕金森氏病)的临床前研究中,TORC1抑制已显示出治疗效果。
PROTECTOR 1 III期试验是一项随机,双盲,安慰剂对照的试验,研究10毫克RTB101在冬季寒冷和流感季节期间每天一次对65岁及65岁以上患者的安全性和有效性。它排除了目前的吸烟者和患有慢性阻塞性肺疾病(COPD)的人。
该试验的主要终点是减少临床症状性呼吸系统疾病患者的百分比。根据特定的诊断标准,CSRI被定义为与呼吸道感染(RTI)相关的疾病。
该试验每天将1,024名患者按1:1比例随机分配一次,以接受RTB101或安慰剂治疗16周。主要终点分析发现,在安慰剂组中发生CSRI的几率是0.44,在RTB101组中发生CSRI的几率是0.46。
“尽管我们对这些结果感到失望,但大量的临床前数据支持TORC1抑制在多种与衰老相关的疾病(包括帕金森氏病)中的潜在治疗优势,对此我们单独或联合进行了一项活跃的RTB101 Ib / IIa期临床试验resTORbio的联合创始人,总裁兼首席执行官Chen Schor说道。
Schor继续说:“多种临床前模型表明,抑制TORC1会降低蛋白质和脂质的合成,增加溶酶体的生物生成并刺激清除错误折叠的蛋白质聚集物(例如有毒的突触核蛋白),从而导致帕金森氏病的神经元毒性。我们仍然致力于探索TORC1抑制对患者的潜在益处,我们期待帕金森氏病试验的数据,我们希望在2020年中期完成。”
reSTORbio表示希望对PROTECTOR 1试验进行更多分析,包括有关安全性以及次要和探索性终点的更多数据。这些数据目前不可用。
在2019年5月,该公司报告了RTB101在减少呼吸道感染(RTIs)方面IIb期试验的阳性结果。“ ATS(在德克萨斯州达拉斯举行的美国胸科学会国际会议)上提供的这些数据表明,RTB101可以减少多种病毒引起的呼吸道感染的发生率,其中大多数目前尚无治疗方法,” William W. Busse教授说道。当时是威斯康星大学的医学,过敏,肺和重症监护医学。“这些发现不仅对预防高危老年哮喘患者的呼吸道感染,而且还预防了这些疾病的后果-哮喘加重,尤其令人鼓舞。”
11月5日,该公司报告了 其第三季度财务业绩。更新的一部分包括有关RTB101联合西罗莫司治疗帕金森氏病的信息,预计明年将报告数据。
该公司公布本季度收益为3621.7万美元。截至2019年9月30日,该公司拥有的现金,现金等价物和有价证券为1.173亿美元,高于截至2018年12月31日的1.08亿美元。他们认为,这为他们提供了足够的资金来继续运营至2020年。