新泽西州East Hanover，2019年11月15日 /新华美通/ - 诺华公司  今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Adakveo ®（crizanlizumab-TMCA），以前称为SEG101，减少血管阻塞的频率16岁及以上患有镰状细胞病的成年和儿科患者发生危机（VOC）或疼痛危机。4 Adakveo代表了首个获得FDA批准的镰状细胞病药物，与P-选择素结合-P-选择素是一种细胞粘附蛋白，在多细胞相互作用中起着核心作用，可导致血管闭塞。5,6该药有望在未来几周内提供给患者stylechina.com。  

FDA决定批准Adakveo 5 mg / kg的决定基于52周，随机，安慰剂对照的SUSTAIN试验的结果，该结果表明，与安慰剂相比，Adakveo将VOCs的年平均中位数降低至1.63比2.98（P = .010），相当于减少了45％。无论镰状细胞疾病基因型和/或使用羟基脲，患者中VOC的频率均降低。2,4

田纳西州大学孟菲斯分校健康科学中心镰状细胞病中心主任，医学博士首席研究员肯尼思·阿塔加（Kenneth Ataga）医师说：“我们知道这种药物可以以重大且具有临床意义的方式减少镰状细胞疼痛危机的发生率。” SUSTAIN试用。crizanlizumab的批准对于患有这种非常困难的疾病的人而言是一项重要的进步。”

SUSTAIN研究的其他结果包括：4 

与安慰剂相比，住院天数的年中位数减少了4天，而住院天数减少了6.87天（减少了42％） 

接受Adakveo治疗的患者中有36％未经历过VOC，而接受安慰剂治疗的患者中只有17％

Adakveo首次使用VOC的中位数时间为4.1个月，而安慰剂为1.4个月

最常见的不良反应（发生率> 10％）是恶心（18％），关节痛（18％），背痛（15％）和发热（11％）。4

诺华肿瘤学总裁Susanne Schaffert博士说：“ Adakveo的批准标志着镰状细胞病治疗的新时代，这种遗传病给患者及其家人带来了无法预测的痛苦危机的巨大负担。” “我们从患者那里听到的有关镰状细胞疼痛危机的故事是毁灭性的。我们很高兴与镰状细胞社区一起重新想象医学，并为减少挥发性有机化合物提供新的希望。”

考虑到该疾病的临床特征，镰状细胞疼痛危机部分是由形成细胞簇的多细胞相互作用触发的，该细胞簇可以阻断或减少流向器官的血液。1,7镰状细胞性疼痛的危机可能频繁发生，并与威胁生命的并发症风险增加有关。1这也是患有镰状细胞病的个人前往急诊室并入院的主要原因。7

美国镰状细胞病协会主席兼首席执行官贝弗利·弗朗西斯-吉布森说：“镰状细胞病患者通常面临独特的挑战，长期以来因无法想象的疼痛危机而遭受沉寂。” “我们很高兴有一种新药可以通过减少这些潜在危险和痛苦发作的频率来帮助成千上万的镰状细胞病患者。”

关于镰状细胞病

镰状细胞病是一种复杂且使人衰弱的遗传性血液疾病，其范围已超出镰刀状的红细胞。该疾病与慢性炎症有关，引起较高水平的细胞粘附蛋白，包括P-选择素，使血管和某些血细胞更加粘稠，并易于在血液中发生多细胞相互作用或成簇。这种环境可能导致镰状细胞痛危机或VOC引起的急性疼痛发作，以及危及生命的并发症。1,7,8 VOC是镰状细胞病患者在医院寻求医疗的主要原因，7导致美国每年约有200,000 ER的就诊。9,10

在美国，大约有100,000人患有镰状细胞病。3非洲血统的人占美国镰状细胞病人口的90％。但是，镰状细胞病在西班牙裔，南亚，南欧和中东血统的人中也很普遍。镰状细胞病分别发生在365名非裔美国人和16300名非裔美国人和西班牙裔美国人中。3

关于Adakveo

Adakveo ®  （crizanlizumab-TMCA） -以前称为SEG101 -表示，以减少挥发性有机化合物，或疼痛危机的频率，在成人和儿童患者年龄在16岁及以上的镰状细胞病。它是第一个也是唯一的靶向生物制剂，其通过与P-选择素结合而起作用，P-选择素是一种细胞粘附蛋白，在多细胞相互作用中起着核心作用，这种相互作用可能导致镰状细胞疾病的血管闭塞。

通过与活化的内皮和血小板表面上的P-选择素结合，Adakveo阻断了内皮细胞，血小板，红细胞和白细胞之间的相互作用。4

关于SUSTAIN

SUSTAIN是一项随机，多中心，安慰剂对照，双盲研究。共有198名患有任何基因型的镰状细胞疾病（HbSS，HbSC，HbS / beta 0-地中海贫血，HbS / beta +地中海贫血等）且在过去12个月中有2-10次VOC病史的患者包含。患者在30分钟内通过静脉输注以1：1：1的比例随机分配到Adakveo 5 mg / kg（N = 67），Adakveo 2.5 mg / kg（N = 66）或安慰剂（N = 65） 0，第2周，此后每4周，持续52周。

主要功效结果是导致医疗保健就诊的VOC的年率。导致医疗保健就诊的VOC定义为疼痛的急性发作，除了血管闭塞性事件外，无其他原因，需要医疗机构就诊并接受口服或肠胃外阿片类药物或肠胃外非甾体抗炎药治疗。急性胸腔综合症，肝隔离症，脾隔离症和阴茎异常勃勃症（需要去医疗机构）也被认为是挥发性有机化合物。主要的次要和其他疗效终点包括年住院天数，首次VOC导致就医的时间以及未经历VOC的患者人数。 

病人获取和支持

诺华致力于帮助确保尽可能多的病人可以使用我们的药物。经过美国 Adakveo的批准，我们现在可以提供资源和支持来满足一系列需求。PANO（现在的患者援助）的Adakveo支持是一个由保险专家和病例经理组成的支持中心，他们可以帮助合格的患者开始并继续治疗。专用的支持专家可以帮助将呼叫者定向到最适合其需求的服务。患者或提供者可以致电800-282-7630或访问Patient.NovartisOncology.com或HCP.Novartis.com/Access，以了解有关资格的更多信息并注册。

诺华对非洲

镰状细胞病的承诺镰状细胞是一种全球性疾病，在撒哈拉以南非洲最为普遍。不幸的是，将非洲与世界上通常将镰状细胞作为慢性疾病进行管理的其他地区进行比较时，我们可以看到明显的差距。诺华在多年的非洲参与基础上，致力于减少疟疾和其他疾病的影响，从加纳开始，诺华也正采取步骤帮助满足镰状细胞病患者的需求。我们与加纳卫生部，加纳卫生服务局和加纳镰刀菌基金会的合作伙伴关系旨在通过一种全面的方法进行筛查和诊断，治疗和疾病管理，培训和教育，并提高基础和临床研究与科学能力，从而改善镰状细胞病患者的诊断和治疗。这些活动包括便利获得高质量的羟基脲和其他基本药物，以提高护理水平。

迄今为止，诺华已经向加纳提供了20,000多种羟基脲治疗药物，并计划在年底之前总共提供60,000种治疗药物。此外，诺华公司正在开发一种对儿童有益的羟基脲制剂，并致力于在加纳和肯尼亚开展使用crizanlizumab的两项临床试验，这是将这种创新药物带给患者的重要一步。非洲的 Crizanlizumab试验预计将于2020年开始。

指示

Adakveo ®（crizanlizumab-TMCA）在人16岁及以上的，谁拥有镰状细胞病使用，以帮助减少多久某些疼痛发作（危机）发生。目前尚不清楚Adakveo对于16岁以下的儿童是否安全有效。 

重要安全信息

Adakveo可能引起严重的副作用，包括输注反应。输注Adakveo后24小时内可能会发生输液反应。如果出现以下任何输液反应的体征和症状，例如发烧，发冷，发抖，恶心，呕吐，疲倦，头晕，出汗，荨麻疹，瘙痒或呼吸急促，患者应立即告知其医疗服务提供者喘息。卫生保健提供者可以监视患者的输液反应迹象和症状。

Adakveo可能会干扰自动血小板计数（血小板结块）。患者应在进行任何血液检查之前告知其医疗保健提供者他们正在接受Adakveo。卫生保健提供者应尽快采集血液样本或使用装有柠檬酸盐的试管。

在接受Adakveo之前，患者应告知其医疗保健提供者是否已怀孕或计划怀孕。尚不清楚Adakveo是否会伤害未出生的婴儿。

最常见的副作用（发生率≥10％）包括恶心，背痛，关节痛和发烧。

关于诺华

诺华正在重新定义医学，以改善和延长人们的生活。作为一家领先的全球药品公司，我们使用创新的科学和数字技术来在医疗急需的领域中创造出变革性的疗法。在寻找新药的过程中，我们始终跻身于全球投资研发的顶级公司之列。诺华的产品覆盖全球超过7.5亿人，我们正在寻找创新的方法来扩大对我们最新疗法的获取。全球超过140个国家/地区的大约109,000人在诺华工作。诺华制药的美国子公司诺华制药公司位于新泽西州东汉诺威。有关更多信息，请访问www.novartis.com。  

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