波士顿-（美国商业资讯）-Alexion Pharmaceuticals，Inc.（NASDAQ：ALXN）今天宣布，该公司补充计划的五项科学数据演示将在奥兰多举行的美国血液学会（ASH）年会上进行展示，佛罗里达州，从12月7日至10日，2019年大会期间，科研人员将通过治疗52周从ULTOMIRIS的3期临床试验提出新的，长期的安全性和有效性的研究结果®（ravulizumab-cwvz）在先前接受过eculizumab治疗的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者中，以及两项3期研究的延长期（第27-52周）接受ULTOMIRIS治疗的患者的突破性溶血数据涉及患有PNH的成年患者，这共同构成了有史以来规模最大的PNH临床计划。总的来说，将在ASH上呈现的数据的广度表明该公司对改善对罕见的补体介导疾病患者的护理的持续承诺。

ULTOMIRIS已在美国（美国），加拿大，欧盟（EU）和日本批准用于治疗PNH成年患者stylechina.com。ULTOMIRIS最近还获得了美国食品和药物管理局的批准，可用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）在成年和小儿（一个月大和一个月以上）的患者中。ULTOMIRIS是第一个也是唯一的长效补体抑制剂，在成年患者中，每八周给药一次，即可提供立即和完全的C5抑制作用。

可接受的摘要在下面列出，现在可以在ASH网站上找到。

阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）摘要

对接受Ravulizumab治疗的阵发性夜间血红蛋白尿患者的突破性溶血：来自两项3期研究的52周扩展结果。摘要ID＃：952 –海报展示，2019年12月7日，美国东部时间B馆5:30 – 7:30 pm。

Ravulizumab在阵发性夜间血红蛋白尿成年患者中接受Eculizumab早期治疗的成人患者的3期试验的一年疗效和安全性。摘要ID＃：2231 –海报演示，2019年12月8日，美国东部标准时间B馆，下午6:00 – 8:00。

在法国，德国，意大利，俄罗斯，西班牙，英国和美国比较了依库丽单抗和拉鲁单抗治疗阵发性夜间血红蛋白尿所致的生产力下降。在线可用。

接受脑膜炎球菌疫苗接种的依库丽单抗治疗的阵发性睡眠性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者的预防性抗生素使用和脑膜炎球菌感染风险：国际PNH注册表的结果。在线可用。

非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）提取

了拉夫珠单抗治疗的aHUS患者中游离C5和CH50补体测定在测量补体C5抑制之间的差异。摘要ID＃：1099 –海报展示，2019年12月7日，美国东部时间B厅，美国东部时间5:30 – 7:30。

关于阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） 

阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）是一种严重的超稀有血液病，具有潜在的破坏性后果。其特征是破坏红细胞，也称为溶血。当补体系统（人体免疫系统的一部分）过度反应时，就会发生PNH，导致人体攻击自己的健康细胞。PNH通常无法识别，诊断时间从一年延长到五年以上。PNH患者可能会出现一系列症状，例如疲劳，吞咽困难，呼吸急促，腹痛，勃起功能障碍，尿色暗淡和贫血。慢性溶血的最严重后果是形成血凝块，血凝块可能发生在全身的血管中，损害重要器官，并可能导致过早死亡。PNH可以在不发出警告的情况下袭击各种种族，背景和年龄的男性和女性，平均发病年龄在30年代初期。患有某些类型的溶血性贫血，骨髓疾病和无法解释的静脉或动脉血栓形成的患者罹患PNH的风险增加。

关于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）

非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是一种罕见病，会影响儿童和成人，并可能导致肾脏和其他重要器官的潜在不可逆转的损害，突然或进行性肾衰竭（需要透析或移植）以及过早死亡。aHUS的特征是炎症和补体系统的长期不受控制的激活介导了全身小血管中血栓的形成（血栓性微血管病[TMA]）。TMA包括血小板计数减少（血小板减少），溶血性贫血（溶血[红细胞破坏]的结果）和急性肾损伤（AKI）。如果不加以治疗，尽管有支持治疗，包括血浆置换或血浆输注（PE / PI），但仍有很大一部分成年人（46％）和儿童（16％）可在aHUS的首例临床表现中发展为终末期肾病（ESRD）或死亡。临床表现一年后，如果不及时治疗，有56％的成年人和29％的儿童会发展为ESRD或死亡。aHUS的早期和仔细诊断至关重要，因为已知或怀疑许多并存的疾病和事件会激活补体级联反应，并且由于患者不一定会出现血小板减少，溶血性贫血和肾功能不全的经典TMA三联征，或者病情较轻肾脏受累。

关于ULTOMIRIS ®（ravulizumab-cwvz）

ULTOMIRIS（ravulizumab-cwvz）是第一个也是唯一的长效C5补体抑制剂。对于负荷量小于20 kg的小儿科患者，每八周或每四周静脉注射一次。ULTOMIRIS通过抑制终末补体级联反应（人体免疫系统的一部分）中的C5蛋白起作用。末端补体级联，当以不受控制的方式激活时，在严重的超罕见疾病中起作用。ULTOMIRIS已在美国，日本和欧盟批准为成人PNH的治疗药物，在美国已批准aHUS抑制成人和小儿（一个月及一个月以上）患者的补体介导的血栓性微血管病（TMA）。

您可以在www.alexion.com上了解有关此临床计划研究结果的更多信息。

关于SOLIRIS ®（依库珠单抗）

SOLIRIS ®（依库丽单抗）是一种一流的补体抑制剂，可通过抑制补体级联末端（免疫系统的一部分）中的C5蛋白发挥作用。末端补体级联，当以不受控制的方式激活时，在严重的罕见和超罕见疾病中起作用。SOLIRIS是一种静脉注射疗法，已在美国，欧盟，日本和其他国家/地区批准用于成人PNH以及成人和儿童aHUS的治疗。SOLIRIS不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）的患者。在美国，

适应症＆重要安全信息ULTOMIRIS ®（ravulizumab-cwvz）300毫克/毫升30注射静脉内使用

适应症

ULTOMIRIS是一种处方药物，称为单克隆抗体。ULTOMIRIS用于治疗患有阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年人。ULTOMIRIS用于治疗1个月及以上的成人和儿童，患有非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。ULTOMIRIS不用于治疗患有志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）的人。目前尚不清楚ULTOMIRIS在PNH儿童中是否安全有效。尚不知道ULTOMIRIS在1个月以下的儿童中是否安全有效。

重要的安全信息

ULTOMIRIS是一种会影响免疫系统的药物。ULTOMIRIS可以降低免疫系统抵抗感染的能力。ULTOMIRIS增加了发生严重且威胁生命的脑膜炎球菌感染的机会。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能很快威胁生命，并导致死亡。

如果尚未接种过脑膜炎球菌疫苗，则必须在首次服用ULTOMIRIS的至少两周前接种。如果医生决定需要使用ULTOMIRIS进行紧急治疗，则应尽快进行脑膜炎球菌疫苗接种。如果尚未接种疫苗，必须立即开始ULTOMIRIS治疗，则接种疫苗后还应使用2周的抗生素。如果过去曾接种过脑膜炎球菌疫苗，则在开始ULTOMIRIS之前可能需要额外接种疫苗。医生将决定是否需要额外的脑膜炎球菌疫苗接种。脑膜炎球菌疫苗可降低脑膜炎球菌感染的风险，但不能预防所有脑膜炎球菌感染。如果出现脑膜炎球菌感染的以下任何体征和症状，请立即就医或立即进行紧急医疗护理：恶心或呕吐的头痛，头痛和发烧，脖子僵硬或后背僵硬的头痛，发烧，发烧和皮疹，精神错乱，带有类似流感症状的肌肉酸痛以及对光敏感的眼睛。一个人的医生会给病人安全卡，说明发生脑膜炎球菌感染的风险。在治疗期间以及最后一次ULTOMIRIS给药后的8个月内，请始终随身携带该卡。

ULTOMIRIS仅可通过称为ULTOMIRIS REMS的程序获得。

ULTOMIRIS也可能增加其他类型严重感染的风险。服用ULTOMIRIS的人可能会增加由肺炎链球菌和流感嗜血杆菌引起的感染风险。某些人的淋病感染风险也可能增加。要确定是否有感染淋病的风险，有关淋病的预防和定期检查的信息，请咨询医生。如果有任何新的感染迹象或症状，请立即致电医生。

如果一个人患有脑膜炎球菌感染，或者尚未接种抗脑膜炎球菌疫苗，请不要接受ULTOMIRIS的治疗，除非医生决定需要使用ULTOMIRIS进行紧急治疗。

在接受ULTOMIRIS之前，请告知医生所有的医疗状况，包括是否患有以下疾病：感染或发烧，怀孕或打算怀孕，母乳喂养或打算母乳喂养。不知道ULTOMIRIS是否会伤害未出生的婴儿。不知道ULTOMIRIS是否会进入母乳。在治疗期间以及最终剂量的ULTOMIRIS后的8个月内，不应哺乳。

告诉医生一剂所有的药物，包括处方药和非处方药，维生素和草药补品。ULTOMIRIS和其他药物会互相影响，引起副作用。了解一个人服用的药物和一个人接受的疫苗。保留一份清单，以备新药时显示给医生和药剂师的信息。

如果患者患有PNH并停止接受ULTOMIRIS，则在停止ULTOMIRIS之后，医生将需要密切监测至少16周。停止ULTOMIRIS可能会由于PNH导致红细胞分解。红细胞分解可能引起的症状或问题包括：红细胞数量下降，疲倦，尿液中的血液，胃区域（腹部）疼痛，呼吸急促，血凝块，吞咽困难和勃起功能障碍（ED）在男性中。如果患有aHUS，医生将需要在停止治疗后密切监测至少12个月，以观察aHUS症状恶化的迹象或与某种异常凝结和红细胞分解有关的问题，称为血栓性微血管病（TMA）。TMA可能会出现的症状或问题包括：意识混乱或丧失意识，癫痫发作，胸痛（心绞痛），呼吸困难以及血块或中风。如果错过ULTOMIRIS输液，请立即致电医生。

ULTOMIRIS可能引起严重的副作用，包括输注反应。在一个人的ULTOMIRIS输注过程中可能会发生输注反应。用ULTOMIRIS进行输液反应的症状可能包括下背部疼痛，输液疼痛，手臂或腿部感到晕厥或不适。立即告诉医生或护士这些症状的发展，或在输注ULTOMIRIS期间出现其他任何症状，这可能意味着一个严重的输液反应，包括：胸痛，呼吸困难或呼吸急促，面部，舌头肿胀，或喉咙，并感到晕厥或昏倒。医生将根据需要治疗症状。

ULTOMIRIS在接受PNH治疗的患者中最常见的副作用是上呼吸道感染和头痛。ULTOMIRIS在aHUS患者中最常见的副作用是上呼吸道感染，腹泻，恶心，呕吐，头痛，高血压和发烧。

请参阅随附的ULTOMIRIS 完整处方信息和用药指南，包括有关严重和威胁生命的脑膜炎球菌感染/败血症的盒装警告。

适应症＆重要安全信息SOLIRIS ®（依库珠单抗）300毫克/毫升30注射静脉内使用

适应症

是什么？

SOLIRIS是一种称为单克隆抗体的处方药。SOLIRIS用于治疗患有阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的患者。SOLIRIS用于治疗患有非典型溶血性尿毒症综合症（aHUS）的成年人和儿童。SOLIRIS不适用于治疗与志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）的人。SOLIRIS用于治疗患有称为重症肌无力（gMG）且抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体呈阳性的成年人。SOLIRIS用于治疗患有抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎频谱疾病（NMOSD）的成年人。尚不知道SOLIRIS在患有PNH，gMG或NMOSD的儿童中是否安全有效。

重要安全信息

SOLIRIS是一种影响免疫系统的药物。SOLIRIS可以降低免疫系统抵抗感染的能力。SOLIRIS增加了发生严重威胁生命的脑膜炎球菌感染的机会。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能很快威胁生命，并导致死亡。

如果尚未接种过SOLIRIS，则必须在首次服用SOLIRIS前至少两周接受脑膜炎球菌疫苗。如果医生决定需要使用SOLIRIS进行紧急治疗，应尽快进行脑膜炎球菌疫苗接种。如果尚未接种疫苗，必须立即开始SOLIRIS治疗，那么接种疫苗时还应使用两周的抗生素。如果过去曾接种过脑膜炎球菌疫苗，则在开始SOLIRIS之前可能需要另外接种疫苗。患者应询问医生是否需要额外的脑膜炎球菌疫苗接种。脑膜炎球菌疫苗可降低脑膜炎球菌感染的风险，但不能预防所有脑膜炎球菌感染。如果出现脑膜炎球菌感染的以下任何体征和症状，请立即就医或立即进行紧急医疗护理：恶心或呕吐的头痛，头痛和发烧，脖子僵硬或后背僵硬的头痛，发烧，发烧和皮疹，精神错乱，带有类似流感症状的肌肉酸痛以及对光敏感的眼睛。一个人的医生将提供有关脑膜炎球菌感染风险的患者安全卡。在治疗期间以及最后一次服用SOLIRIS后的3个月内，请始终随身携带卡片。

SOLIRIS仅可通过名为SOLIRIS REMS的程序获得。

SOLIRIS还可能增加其他类型严重感染的风险。如果孩子接受了SOLIRIS的治疗，请确保孩子接受了针对肺炎链球菌和b型流感嗜血杆菌（Hib）的疫苗接种。某些人可能有淋病的严重感染风险。与医生讨论是否有感染淋病的风险，预防淋病和定期检查的可能性。如果服用SOLIRIS且免疫系统较弱或白细胞计数较低，则某些真菌感染（曲霉菌）也可能发生。

如果一个人患有脑膜炎球菌感染，或者尚未接种抗脑膜炎疫苗，则不要接受SOLIRIS的治疗，除非医生决定需要使用SOLIRIS进行紧急治疗。

在接受索利瑞斯治疗之前，请告知医生所有的医疗状况，包括是否患有以下疾病：感染或发烧，怀孕或计划怀孕，正在母乳喂养或计划母乳喂养。尚不知道SOLIRIS是否会伤害未出生的婴儿或SOLIRIS是否会进入母乳。

告诉医生一剂所有的药物，包括处方药和非处方药，维生素和草药补品。SOLIRIS和其他药物会互相影响，引起副作用。

重要的是：在开始SOLIRIS之前进行所有建议的疫苗接种；如果一个人立即开始SOLIRIS，则应接受2周的抗生素治疗，并在用SOLIRIS治疗期间保持最新的所有建议疫苗接种。了解一个人服用的药物和一个人接受的疫苗。保留一份清单，以备新药时显示给医生和药剂师的信息。

如果患者患有PNH，在停止SOLIRIS后，医生将需要密切监测至少8周。停止使用SOLIRIS治疗可能会由于PNH导致红细胞分解。症状或问题，可以发生是由于红细胞破坏包括：在红细胞计数的数量下降，下降的血小板计数，混乱，肾脏问题，血凝块，呼吸困难和胸痛。如果一个人的aHUS，医生将需要时和至少12周的恶化的aHUS症状或与异常凝血（血栓性微血管病）问题的征兆停止治疗后密切监控。异常凝结可能出现的症状或问题包括：中风，精神错乱，癫痫发作，胸痛（心绞痛），呼吸困难，肾脏问题，手臂或腿部肿胀，

SOLIRIS可能导致严重的副作用，包括严重的过敏反应。输注SOLIRIS时可能发生严重的过敏反应。如果在输注SOLIRIS期间出现以下任何症状，请立即告诉医生或护士：胸痛，呼吸困难或呼吸急促，面部，舌头或喉咙肿胀，并感到头晕或昏倒。如果对SOLIRIS有过敏反应，医生可能需要更慢地注入SOLIRIS或停止使用SOLIRIS。

用SOLIRIS治疗的PNH患者中最常见的副作用包括：头痛，鼻子或喉咙肿胀或肿胀（鼻咽炎），背痛和恶心。用SOLIRIS治疗的aHUS患者最常见的副作用包括：头痛，腹泻，高血压（高血压），普通感冒（上呼吸道感染），胃区域（腹部）疼痛，呕吐，鼻子疼痛或肿胀或喉咙（鼻咽炎），红细胞计数低（贫血），咳嗽，腿或脚肿胀（周围水肿），恶心，尿路感染和发烧。用SOLIRIS治疗的gMG患者最常见的副作用包括：肌肉和关节（肌肉骨骼）疼痛。用SOLIRIS治疗的NMOSD患者最常见的副作用包括：普通感冒（上呼吸道感染）；鼻子或喉咙疼痛或肿胀（鼻咽炎）；腹泻; 背疼; 头晕; 流感样症状（流感），包括发烧，头痛，疲倦，咳嗽，喉咙痛和身体疼痛；关节痛（关节痛）；喉咙发炎（咽炎）和瘀伤（挫伤）。

请参阅随附的完整的《 SOLIRIS 处方信息和药物指南》，其中包括有关严重和威胁生命的脑膜炎球菌感染的盒装警告。

关于Alexion 

Alexion是一家全球性生物制药公司，致力于通过改变生命的疗法的发现，开发和商业化，为受罕见疾病影响的患者和家庭提供服务。作为20多年来补体生物学和抑制领域的全球领导者，Alexion已开发出两种已批准的补体抑制剂并将其商业化，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的患者，也是首例也是唯一获批的患者补体抑制剂可治疗抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的广义重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎光谱症（NMOSD）。Alexion还为危及生命和极少见的代谢紊乱的患者提供了两种高度创新的酶替代疗法，低磷血症（HPP）和溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）。此外，该公司正在开发几种中晚期疗法，包括第二种补体抑制剂，用于Wilson病的铜结合剂和用于罕见的免疫球蛋白G（IgG）-的抗新生Fc受体（FcRn）抗体。介导的疾病以及几种早期疗法，包括一种用于轻链（AL）淀粉样变性病的疗法和另一种抗FCRn疗法。Alexion的研究工作集中在补体级联反应中的新型分子和靶标上，其开发工作集中在血液学，肾脏病，神经病学和代谢紊乱的核心治疗领域。Alexion已被命名为 一种用于Wilson病的铜结合剂，一种用于罕见的免疫球蛋白G（IgG）介导的疾病的抗新生Fc受体（FcRn）抗体，以及几种早期治疗，包括一种用于轻链（AL）淀粉样变性病，另一种用于治疗抗FcRn治疗。Alexion的研究工作集中在补体级联反应中的新型分子和靶标上，其开发工作集中在血液学，肾脏病，神经病学和代谢紊乱的核心治疗领域。Alexion已被命名为 一种用于Wilson病的铜结合剂，一种用于罕见的免疫球蛋白G（IgG）介导的疾病的抗新生Fc受体（FcRn）抗体，以及几种早期治疗，包括一种用于轻链（AL）淀粉样变性病，另一种用于治疗抗FcRn治疗。Alexion的研究工作集中在补体级联反应中的新型分子和靶标上，其开发工作集中在血液学，肾脏病，神经病学和代谢紊乱的核心治疗领域。Alexion已被命名为 Alexion的研究工作集中在补体级联反应中的新型分子和靶标上，其开发工作集中在血液学，肾脏病，神经病学和代谢紊乱的核心治疗领域。Alexion已被命名为 Alexion的研究工作集中在补体级联反应中的新型分子和靶标上，其开发工作集中在血液学，肾脏病，神经病学和代谢紊乱的核心治疗领域。Alexion已被命名为《福布斯》连续七年蝉联“全球最具创新力公司”榜单，总部位于马萨诸塞州波士顿的创新区。该公司还在全球设有办事处，并为50多个国家/地区的患者提供服务。