这些天的电视广告中充斥着广告，这是治疗关节炎，糖尿病甚至癌症的下一个重大突破。但是，制药公司不仅专注于治疗“大”疾病。他们还花费其财力和智力资本来开发治疗方法，而这种治疗方法在广大公众中鲜为人知stylechina.com。下面列出的八种新药可能不会制作任何电视广告，但对于遭受这些罕见疾病和疾病折磨的人来说，它们将带来巨大的改变。

Sympazan  （clobazam）口膜

批准日期：2018年11月1日

公司：Aquestive Therapeutics，Inc. 

治疗：Lennox-Gastaut综合征

Lennox-Gastaut综合征是儿童癫痫的一种严重形式，可导致几种不同类型的癫痫发作。它对许多典型的抗癫痫药有抗药性，使其难以治疗。Aquestive Therapeutics使用他们的PharmFilm技术制作了氯巴扎姆的电影版。使用薄膜而不是片剂或液体有可能允许更快的反应，从而抵抗Lennox-Gestaut综合征的抵抗。Sympazan还为无法服用其他形式的氯巴沙姆的人提供了备用的递送系统。胶片类似于邮票，可以在没有水的情况下拍摄。

Firdapse  （磷酸阿米帕啶）片剂

批准日期：2018年11月28日

公司：Catalyst Pharmaceuticals，Inc. 

治疗：兰伯特-伊顿肌无力综合症

Lambert-Eaton重症肌无力综合症是一种罕见的自身免疫性疾病，其中的神经无法与肌肉有效沟通，从而导致肌肉无力发展。它可以伴有或不伴小细胞肺癌。没有治愈方法。治疗着重于疾病的治疗。Firdapse（阿米帕啶磷酸酯）是由Catalyst Pharmaceuticals生产的，用于17岁以上患者的口服药物。Firdapse是3,4-二氨基吡啶（3,4-DAP）的修饰 ，被认为比3,4-DAP更可靠。据报道，磷酸氨苯丙啶是治疗兰伯·伊顿肌无力综合症的最安全，最有效的药物。Catalyst Pharmaceuticals目前正在与FDA进行诉讼 在获得批准后，Ruzurgi（请参阅第5名）成为市场上的潜在竞争对手。

Egaten  （三氯苯达唑）片剂

批准日期：2019年2月13日

公司：诺华（Novartis）

治疗：筋膜病

筋膜病是一种主要由欧洲和亚洲的水生植物引起的肝吸虫引起的传染病。食用植物或饮用受污染的水后，人类会受到感染。摄入后，肝吸虫会阻塞肝脏中的胆汁通道。Egaten（triclabendazole）是唯一的FDA批准的用于治疗筋膜病的药物，也是世界卫生组织推荐的唯一的筋膜病药物。

Dengvaxia （登革四价疫苗，活的）注入

批准日期：2019年5月1日

公司：Sanofi Pasteur，Inc. 

治疗：预防登革热

由于印度最近爆发疫情，登革热病最近成为新闻。它是通过被蚊子叮咬传播的。CDC估计，登革热疾病每年影响约4亿人，其中每年约有22,000人死于该病。在十二个月的期间内，将Dengvaxia进行三次独立注射。它是为已经遭受一轮登革热疾病感染的人设计的，因为随后的登革热感染更为严重。

Ruzurgi  （阿米帕啶）片剂

批准日期：2019年5月6日

公司：Jacobus Pharmaceutical Company，Inc. 

治疗：兰伯特-伊顿肌无力综合症

像Firdapse（参见＃2）一样，Ruzurgi旨在治疗Lambert-Eaton重症肌无力综合症。但是，两种药物之间存在一些显着差异。Firdapse是为17岁及以上的患者设计的，而Ruzurgi是为该疾病的儿科患者设计的。两种药物都使用氨甲amp啶碱，但Firdapse使用磷酸氨甲amp啶，这使其可以在室温下保存。这些药物彼此释放了六个月，并且每种药物都被认为是非品牌使用，另一种侵犯了他们的客户群。

Thiola EC  （硫普罗宁）缓释片

批准日期：2019年6月28日

公司：Retrophin，Inc. 

治疗：半胱氨酸尿症

半胱氨酸尿症是一种遗传性常染色体隐性遗传性疾病。该疾病导致个体将异常高水平的胱氨酸排泄到尿液中，使其无法溶解。这会导致肾脏疼痛，血尿，输尿管和/或尿路感染。Thiola EC由Retrophin创立，Retrophin是一家致力于开发用于罕见疾病的药物的公司。Thiola EC是Thiola（ tiopronin）的肠溶衣制剂，它会破坏胱氨酸的二硫键，然后将胱氨酸单体与tiopronin结合，使其更易溶于水。新制剂是延迟释放的，这将使这种疾病的患者更加方便。

Jynneos  （天花和猴痘疫苗）注射液

批准日期：2019年9月24日

公司：巴伐利亚北欧

治疗：预防天花; 预防猴痘

几乎每个人都听说过天花。但是，猴痘却鲜为人知。它最早是在猴子殖民地发现的，因此得名。猴痘的病因尚不清楚。它会引起皮疹，然后变成整个身体的皮损或脓疱。Jynneos是第一种被批准用于治疗水痘的疫苗。它也是唯一被批准用于天花治疗的非复制型疫苗。Jynneos是一种减毒活疫苗，通过注射给药。它被批准用于18岁以上被确定有天花或猴痘感染风险的患者。

Scenesse（afamelanotide）植入物

批准日期：2019年10月8日

公司：Clinuvel Pharmaceuticals Ltd. 

治疗：预防红细胞原卟啉症的光毒性

促红细胞原性卟啉症是一种遗传性疾病，是由于缺乏铁螯合酶而引起的。这会导致骨髓，血浆和红细胞中原卟啉含量过高。这种疾病的主要症状是暴露在阳光和一些人造光下的剧烈疼痛，这种情况称为光毒性。Scenesse（afamelanotide）是一种天然存在的肽的合成形式，它是皮肤细胞对紫外线的反应而释放的。治疗需要在皮肤下植入含有afameanotide的白色短棒。这将导致患者产生丁晴，这有助于提高患者的耐日晒能力。