Vertex Pharmaceuticals 宣布发布Trikafta的两项III期试验数据（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor），用于12岁及以上患者的囊性纤维化，这些患者的囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中至少有一个F508del突变。此删除是与CF相关的最常见突变。结果发表在《新英格兰医学杂志》和《柳叶刀》上stylechina.com。

“刊登在两个Trikafta研究结果柳叶刀和新英格兰医学杂志是令人印象深刻，在CF护理代表一个历史性的时刻，随着医学证明在临床试验中多CF成果措施的改进，同时耐受性良好，”佩谢Jain说，德克萨斯大学西南医学中心内科，肺病和重症监护副教授，NEJM 文章的主要作者。贾恩（Jain）也是“柳叶刀 ”（ The Lancet）出版物的通讯作者和研究人员。他还将在本周在纳什维尔举行的北美囊性纤维化会议上介绍这两项研究。

囊性纤维化（CF）是一种进行性遗传疾病，会导致持续的肺部感染。它是由CFTR基因突变引起的，该突变导致CFTR蛋白行为异常。当它无法正常工作时，它不会将氯化物移至细胞表面。氯化物通常会吸引水到细胞表面。结果，各种器官，特别是肺中的粘液变稠和发粘。

Trikafta被批准由美国食品和药物管理局（FDA）于10月22日。该药物有望对90％的CF患者提供有效的治疗方法。该药物被批准用于12岁以上且CFTR基因中至少有一个F508del突变的人。尽管有大约2,000个已知的CF突变，但这是最常见的导致CF的突变。

Vertex董事长兼首席执行官Jeffrey Leiden表示：“在美国，约有6,000例CF患者使用Trikafta，这是第一种可以治疗其潜在病因的药物。” “我要亲自感谢数百位致力于该计划近20年的Vertex科学家，其中许多人全职致力于改变这种疾病的病程；CF基金会在整个旅程中提供了支持，鼓励和帮助；最重要的是，成千上万的患者，护理人员，医生和倡导者与我们勇往直前并肩并肩地共同努力，以达到今天的状态。”

该临床试验于2018年6月至2019年4月在13个国家/地区的115个地点进行。该试验涉及403名12岁及以上的患者，他们随机接受联合治疗或安慰剂治疗。在第4和第24周评估肺功能。接受治疗的患者的肺功能在第4周显着改善，并持续了24周。另外，治疗组的肺部爆发减少了63％。

该数据用于FDA的新药申请（NDA）和欧洲药品管理局（EMA）的提交，该机构目前正在评估该提交。

“在我们最近FDA批准Trifakta用于具有至少一个F508del突变的12岁及以上人群之后，同时在NEJM和The Lancet上发表以及在NACFC上同时发表，进一步证明了这些研究中显示的空前结果，” Kewalramani，全球药品开发和医疗事务执行副总裁兼Vertex首席医疗官。“我们在向所有CF患者提供针对疾病根本原因的药物方面取得了重大进展，我们感谢所有信任我们并参加了这些研究的个人和家庭。”