
美国政府和比尔及梅琳达·盖茨基金会周三承诺,将在未来四年中共同投资2亿美元,以实现基于负担得起的基于基因疗法的镰状细胞病(SCD)和HIV疗法。
唐纳德·特朗普总统的政府于今年早些时候宣布打算在未来十年内结束艾滋病毒的流行,并已将SCD视为需要更多关注的疾病,该疾病对非洲人后裔的影响不成比例。
基因疗法是一种相对较新的医学领域,旨在替代体内导致疾病的有缺陷的基因,并且已成为导致失明和某些类型白血病的新疗法stylechina.com。
但是治疗方法复杂且成本高昂,因此将其排除在世界大多数地区之外。
美国国立卫生研究院所长弗朗西斯·柯林斯说,此次合作将因此集中于“可及性,可扩展性和可负担性”,以确保最终的治疗方法可在全球范围内使用。
NIH和盖茨基金会的目标是在未来7至10年内在美国和撒哈拉以南非洲国家开展临床试验。
镰状细胞病是一组遗传性红细胞疾病,其特征是红细胞中存在异常蛋白质,导致脚和手肿胀,疲劳,黄疸以及发作性或慢性疼痛。
随着时间的流逝,这种疾病会损害患者的重要器官,骨骼,关节和皮肤,目前只能通过血液和骨髓移植来治愈,只有极少数患有这种疾病的人才能使用。
关于艾滋病毒,抗逆转录病毒疗法(ART)现在能够将患者的病毒载量降低到无法检测到并且无法进一步传播的程度。
美国国立卫生研究院的安东尼·福奇说:“但是,一个主要目标是找到一种治疗方法,从而不需要终身抗病毒治疗。”
尽管SCD是一种遗传性疾病,艾滋病毒是从感染中获得的,但据说基于基因的治疗对这两种疾病都有希望,并且“基于基因的治疗的许多技术挑战预计对于这两种疾病都是共同的”。
SCD的目标是实现基于基因的干预措施,以纠正负责的基因突变或促进胎儿血红蛋白基因表达以实现正常的血红蛋白功能。
对于HIV,即使经过多年的抗逆转录病毒治疗,建议的治疗方法也将针对潜伏在少数细胞内的原病毒DNA的库。
美国国立卫生研究院说,全球3,800万艾滋病毒感染者中约有95%在发展中国家,其中67%在撒哈拉以南非洲,其中一半未得到治疗。约有110万美国人受到影响
根据官方数据,SCD影响约100,000名美国人。美国国立卫生研究院说,在未来的30年中,全球将有1500万婴儿患有SCD,其中约75%的婴儿出生在撒哈拉以南非洲地区。