尽管位于新泽西州Oldwick的Provention Bio 试图对其进行正面调整，但它从强生公司Janssen获得许可的PRV-6527 在中期临床试验中失败了。盘前交易消息传出后，公司股价下跌了 9％。

由Janssen开发并获得Provention Bio许可的PRV-6527是一种口服菌落刺激因子1受体（CSF-1R）小分子抑制剂stylechina.com。IIa期PRINCE阶段试验招募了93名患有中度至重度克罗恩氏病的人，其中70％刚开始接受生物疗法，或30％至少接受了一种生物药物无效的治疗。

该试验的主要疗效终点是在第12周时克罗恩病活动指数（CDAI）得分的变化。该药物显示该公司称其在12周时“此症状驱动得分有实质性改善”，但它与安慰剂没有区别。该公司认为，这种高安慰剂反应与背景药物有关，约有85％的未接受过生物学治疗的患者在使用本药。

在无类固醇人群中，该药物在几个关键的次要目标终点中显示出改善，约占患者的75％。这些次要终点包括粘膜内窥镜检查和组织组织学。同样，探索性的血清和组织生物标志物表明，接受药物治疗的患者的循环性炎性单核细胞，结肠组织中的巨噬细胞，树突状细胞和CSF1基因签名明显减少。这被解释为证明该药物的机制在拦截炎症性髓细胞中起作用。

没有严重的药物相关不良事件。

“尽管PRINCE研究具有较高的安慰剂作用，单剂量水平，有限的12周持续时间以及相对较小的样本量，但最初的顶线结果突显了PRV-6527的CSF-1R抑制作用如何拦截炎症细胞向肠道的迁移， Provention Bio的首席执行官Ashleigh Palmer说。

Palmer补充说：“这项快速通过/不通过的信号发现试验表明，PRV-6527作为早期克罗恩病耐受性良好的口服一线治疗具有潜在作用，并可能用于预防复发。根据我们的许可协议的条款，Janssen现在有90天的时间行使选择权来重新获得该资产，以支持炎症性肠病的进一步发展。同时，我们将继续全力以赴，以扩大我们的其余产品组合，特别是我们领先的突破性治疗计划PRV-031（teplizumab）来预防或延迟1型糖尿病。”

如果Janssen没有收回PREV-6527的许可，Provention有权在全球范围内将其许可用于炎症性肠病。

克罗恩氏病是一种以胃肠道炎症为特征的慢性免疫介导的炎症性肠病（IBD）。通过向肠道中的白细胞呈递微生物组抗原，髓样细胞被认为在疾病中起关键作用。CSF-1R刺激骨髓中的骨髓细胞分化，从而引起炎症性树突细胞和巨噬细胞成熟。然后它们填充肠道和其他组织并引发炎症。

PRV-6527阻止CSF-1R。

尽管Palmer感到乐观，但该公司可能会将其重点转移到PRV-031。9月24日，该公司概述了其 药物teplizumab预防或延缓高危人群1型糖尿病的监管策略。Provention表示，它正在与美国食品药品监督管理局（FDA）进行沟通，表明该药物的现有临床和非临床数据足以支持2020年第四季度的《生物制剂许可证申请》（BLA）。在年底之前与该机构会面，讨论加速发展计划。

在宣布该消息的前一周，该公司报告了后续融资和私募，产生了6,270万美元。融资所得及其现金状况被认为为该公司提供了两年的运营时间。