波士顿的Alexion Pharmaceuticals 计划以 9.3亿美元的现金收购宾夕法尼亚州的Achillion Pharmaceuticals。 

两家公司都专注于人类免疫系统的一部分，称为补体系统。Alexion是一家罕见病公司，市场上有四种药品，分别是Ultomiris，Soliris，Strensiq和Kanuma，用于罕见或超罕见疾病stylechina.com。在6月，美国食品和药物管理局（FDA）给了亚力兄制药一个竖起大拇指的的Soliris（依库珠单抗），以治疗在表达特定生物标志成人视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。

NMOSD是一种罕见的疾病，会侵袭中枢神经系统。基本上，免疫系统会攻击体内健康的细胞和蛋白质，通常会攻击视神经和脊髓。大约一半的NMOSD患者患有永久性视力问题和瘫痪。该病在美国影响了大约4,000至8,000人

Soliris是一流的补体抑制剂。补体是免疫系统的组成部分。Soliris抑制补体级联末端的C5蛋白。补体级联反应的激活涉及严重的罕见和超罕见疾病，如阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的广义重症肌无力（gMG）和抗-aquaporin-4（AQP4）抗体阳性视神经脊髓炎频谱疾病（NMOSD）。

Achillion致力于开发口服小分子因子D抑制剂，用于补体替代途径介导的罕见疾病，包括阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和C3肾小球病（C3G）。该公司拥有两种临床阶段药物，即II期研究的danicopan（ACH-4471）和I期研究的ACH-5228。

因子D是补体系统替代途径（AP）的关键控制点。该公司的补体平台可抑制AP，并有潜力用于开发免疫性相关疾病的药物，而补体AP在其中起主要作用。

PNH是由红细胞破坏引起的一种慢性且危及生命的超罕见血液病。C3G是一种超罕见的肾脏疾病，未经批准的治疗方法。它的特征是补体AP过度活化导致肾小球中C3蛋白片段沉积。该疾病导致永久性肾脏损害和肾衰竭。

这笔交易价值约9.3亿美元，或每股Achillion普通股6.30美元。Alexion还将在Achillion的资产负债表上获得现金，截至9月30日，该资产约为2.3亿美元。也许还有支付给Achillion股东的不可交易的或有权益（CVR）。CVR与里程碑付款并不完全相同，尽管它们是相似的。在这种情况下，对于danicopan的FDA批准，CVR的价格为每股1美元，对于ACH-5228的III期试验的启动，CVR的价格为每股1美元。

该交易预计将在2020年上半年完成。

“ Alexion已经证明抑制C5可以对多种罕见和毁灭性疾病产生变革性影响，” Alexion首席执行官路德维希·汉森（Ludwig Hantson）说。“但是，我们相信这仅仅是补体抑制可能的开始。通过抑制因子D的产生来靶向补体系统的不同部分（替代途径），可解决补体级联反应上游更进一步的不受控制的补体激活，重要的是，使其余补体系统完整无损，这对于维持机体的能力至关重要对抗感染。”

汉森补充说：“我们相信这种方法有机会帮助目前尚无法通过C5抑制治疗的疾病患者。我们期待着利用我们近三十年的补充和开发专业知识来开发口服因子D抑制剂的潜力，并将这些益处带给患者。”